虽然有越来越快的注册审评审批，越来越开放的医保支付环境和多样化合作机会和成熟的患者网络支持，但仍有不少挑战，好在现在从政府到民众上下总动员，一起加大对罕见病用药保障的呼唤。“回望过去三年，国家卫健委、各省卫健委、国家医保局、民政局、国家药监局出台多项保障罕见病医疗和促进药物研发及市场准入的政策，这在五年前、十年前不可想象。罕见病已从不为人知到广为人知。未来，当我走出这个会场，跟周围的人聊一下，人们愿意为我停留1分钟而聆听，我就感到很满足。我希望罕见病真正能成为主流议题。”蔻德罕见病发展中心创始人黄如方9月11日，蔻德罕见病发展中心创始人黄如方身穿一套崭新的黑色礼服，在第九届中国罕见病高峰论坛上发表演讲说，这些年从政府、医疗机构到药厂和患者组织，罕见病领域各利益方群体之间充分信任、永不言弃，同时又理性的携手合作，促成了罕见病用药保障和新药研发蓬勃发展的态势。黄如方主任发表演讲“我常跟我的病友说，如果眼泪真能解决问题，就让我们哭它个三天三夜。不要成为消极的等待者、抱怨者，而要告诉各方人士，解决方案是什么。”黄如方说。虽然他强调，患者群体要理性克制，这些年他与蔻德的同事和业内同行合作发布了多份严谨专业的报告，并为多个罕见病患者群体带去新理念并孵化它们逐一壮大，但他的内心，却是一位充满情怀和感情丰富的人。冯家妹女士在开幕式上，当听到罕见病SMA(脊髓性肌萎缩症)患儿母亲冯家妹演唱《草》的那一瞬间，他的眼泪止不住流下来。年，冯家妹1岁半的女儿美儿因患SMA而夭折。年她与SMA三型患者马斌以自己女儿的名字“美儿”共同发起北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心，旨在推动中国SMA医疗事业的进步，帮助患者与家庭，科普疾病知识，呼吁倡导高危人群中的携带者筛查和产检普及等。蔻德罕见病中心发起了“逆行者罕见病关爱基金”救助项目。获奖者代表：“最美逆行者”得奖代表湖南支援湖北抗疫医生周秩权（右二）、“罕友守护者”得奖代表北京大爱天使苯丙酮尿症罕见病关爱中心赵宁女士（右三）、“坚持鼓励金”得奖代表罕见病患者蒋颖（左二）参与颁奖仪式。1+4与1+N，推进多方支付模式谈到罕见病领域取得进步，在这次大会上体现了几个层面：医疗机构对罕见病诊疗和临床科研的重视、罕见病药物国际多中心临床中国的策略、药物上市后不良反应登记、患者组织助力企业开展新药临床研究，等等。其中，罕见病如何与国家基本医疗保险和商业保险相结合成为与会者最
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