一夜之间，诺西那生钠注射液火了。
近日，广东一位母亲欧阳春兰因质疑诺西那生钠注射液“定价过高”，要求国家药监局公开该药采购方式和国内定价依据，引发舆论对这款“天价特效药”的热议。
随后又有媒体进一步质疑：“诺西那生钠注射液”国内售价高达70万，澳大利亚售价却只要人民币多元，在日本甚至近乎免费不收钱！并以此质疑药厂“价格歧视”，直斥药厂“何其狠也”。
（图片来源：新华网）
医药价格关系百姓切身利益，多年来一直是中国老百姓最关心的话题之一。70万与元，高达倍的价差，必然会撩拨起广大网民的敏感神经，对药厂一片倒的口诛笔伐。
然而，当怒火平息后，再重新理智看待这个问题，事情的真相，真的是这样吗？
1特效药
年10月10日，全球首个SMA精准靶向治疗药物--诺西那生钠注射液在国内完成对首批脊髓性肌萎缩症(SpinalMuscularAtrophy，以下简称SMA)患儿的鞘内注射，开启了SMA治疗的新里程。
脊髓性肌萎缩症(SpinalMuscularAtrophy，SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为1/-1/。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。诺西那生钠注射液上市之前，此病属于无药可治的情况，国内及全世界范围内对SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。
诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA），渤健公司（BiogenIdecLtd）研发，年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，目前，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。年2月22日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。
诺西那生钠（Spinraza）是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，属于一种基因疗法药物。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程，该药物在年11月颁布的年国际盖伦奖（InternationalPrixGalien）中荣获"最佳生物技术产品"的荣誉。
诺西那生钠注射液（Spinraza）在美国的治疗费用相当昂贵，定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。
2药品为何定价如此之高？
原因一，投入的成本太高。每一种上市的药品，前期的研发少则几年，多则几十年，甚至有很多没能成功。这些千万次尝试的成本都要核算在最后成功的一种药品身上。
天价的特效药，从来都不是天上掉下来的，而是医药企业用巨额的研发费用和漫长的研发周期换来的。
电影《我不是药神》中，针对白血病的神药“格列卫”，也是由瑞士诺华花了14亿美金，整整41年才研发成功的。况且，即使投入了海量资源，在研发新药的路上，一样会有不小的失败可能，而一旦失败，就意味着多年的努力付之东流。
原因二，这些天价药往往都是针对发病率很低的罕见病。“我不是药神”中的慢性粒细胞白血病的发病率在所有癌症患者中约为千分之三，而小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的发病率在活产婴中为万分之一。
企业若想收回成本，只能在这些小概率发病患者中获得收益。
原因三，专利保护期在时间上的限制。
倘若可以锁定现在甚至将来的所有患者只使用该药企研发的药品，那收回成本只是时间上的问题。可是，由于专利已经公开，一旦过了保护期，其他的制药企业可以无偿地分享这一成果。
因此，药企在定价时一般会考虑在专利保护期内收回研发成本。
如何让“穷人”吃得起天价药，这成了另外一个值得深思的问题。要不要强制打开专利的盒子，效仿印度强制专利许可？
1年，“9·11”事件后，美国暴发了炭疽疫情，治疗炭疽病毒的药品西普罗(Cipro)专利权归德国拜耳公司所有，为应对可能爆发的炭疽热危机，民众呼吁对该药品专利实施强制许可。
作为药品专利强国之一，美国并没有简单的依据民意实施强制许可，而是通过与拜尔公司谈判降低了50%药价。6年11月，因为泰国国内艾滋病疫情十分严峻，泰国政府在与拥有依非韦伦(efavirenz)药品专利权的默克公司就降低药品价格协商数年，但是仍未达成一致的情况下，由泰国公共卫生部疾病控制司以公共利益为事由，授予政府制药组织实施专利强制许可，允许从印度进口或在本地生产防治艾滋病的药品。我们看到，这种临时的强制专利许可都是为了社会公共利益，突发而短暂的。
一味地苛责、强迫药厂低价售卖特效药，最终的结果，必然是无药可医。
3进医保：骨感的现实
在“人民网.领导留言板”上有这样一则留言：
年10月10日，我国首个罕见病SMA患者特效药“诺西那生钠注射液”已在全国五个城市同步用于患者，但是在慈善赠药的基础上第一年的药费价格是万元，以后每年平均万元，全部自费，终生用药，全国大部分患者被迫“因贫弃医”。
80%SMA患者都是婴幼儿，他们的生命时刻受到疾病本身以及严重并发症威胁，几乎每天都有一型患儿离世；二型三型患者终身重大残疾，并且生命已进入倒计时。一、二型患儿需1-2人24小时精心照护，占用大量社会劳动力。
故建议将“诺西那生钠注射液”纳入医保，启动医保谈判降低药价，让药物可及！
不得不说，这是医保部门、患者和药企都想要的结果：更多患者能够用上天价药了，药企不担心赔本赚吆喝了，医保部门解决了患者“因病致贫”的困难，保住了孩子的生命。
但现实中的困难不得不考虑。
罕见病用药纳入医保当然是好事，但让大家担心的是，巨额的医药费会对医保基金产生较大冲击，能兜得住吗？
根据《中国SMA患者生存现状报告白皮书》显示，目前中国SMA患者数约3W人。
我们按照人均寿命70岁来计算，假设诺西那生钠以乙类身份纳入医保，自负比例在10%，报销比例按照70%来看这笔账，（排除医保年付上限）一年医保需支付的金额为：
0000*90%*70%=，个人支付的金额为
人，每人一年计算，医保需要支付的总金额保守约在亿元。
根据国家医疗保障局发布的《年医疗保障事业发展统计快报》显示，截至年底，全口径基本医疗保险参保人数万人，参保覆盖面稳定在95%以上。全年基本医疗保险基金总收入、总支出分别为.87亿元、.73亿元，年末累计结存.11亿元。
显而易见，从数字上看，医保目前的资金状况，如覆盖到这类疾病，还是比较困难。
诺西那生钠能否进入医保目录，至少还需要经过两个关键步骤：
一：企业申报之后的专家评审阶段，医保局会组织评审专家进行评审，形成新增调入、直接调出、可以调出、调整限定支付范围等4方面药品的建议名单。
二：竞价谈判时企业所报的价格是否在医保局的评估价格范围內。按照游戏规则，诺西那生钠就避不开一个话题，降价。
罕见病的最大特点是，患者人数非常低，而且难治。这类药品的研发投入非常高，同时收回成本又非常难。只能依靠高价支撑成本。
情感上，我们非常希望这部分患者，可以得到及时的救治。
理性上，我们不应该去绑架厂家，逼迫降价。
参考：
张云茜,章印红,王建林.脊髓性肌萎缩症的研究进展[J].重庆医学,(12):-.
王柠,何瑾,陈万金.脊髓性肌萎缩症临床诊断研究进展[J].中国现代神经疾病杂志,,12(3):-.
环球医药网、国家医疗保障局等.....
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