今天是国际罕见病日，数据显示：全球已确认的罕见病超种，约占全部人类疾病的10%。
为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。国家医疗保障局自年成立以来，连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将种新药、好药纳入了目录。
实施动态调整机制后
罕见病药本次目录纳入最多
国家医疗保障局副局长李滔介绍，年共有七个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。
今年新增药品中罕见病用药多达七种，这也是自年国家医保目录实施动态调整机制后，罕见病用药被纳入最多的一次目录调整。包括治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗遗传性血管性水肿的醋酸艾替班特注射液、治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗血友病的人凝血银子IX、治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的氯苯唑酸软胶囊、治疗纯合子型家族性高胆固醇血症的依洛尤单抗注射液等。
其中还有两种此前被称为“天价”的罕见病药物，实现高价罕见病用药进入医保“0的突破”。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病。年4月份，日本药企的阿加糖酶α注射用浓溶液在中国获批上市，可作为法布雷病患者的特效药。但由于并未纳入医保，一年的治疗费用高达上百万元。纳入医保后，将可大大降低患者的负担。如果没有这款特效药，中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退。
渐冻症、血友病等已有特效药进医保
自年成立以来，国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。同时，通过对罕见病药品谈判准入，罕见病用药价格大幅降低。
近几年的医保目录调整还重点