生命面前人人平等，每个小群体都不应当被放弃。但总有些人很不幸，患有某些难以治疗的疾病，甚至是罕见病。
罕见病是种发病率很低、很少见，一般为严重的、慢性的、遗传性疾病，而且常常危及生命。因为罕见，所以普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段且药物往往不在医保体系中的情况，绝大多数罕见病患者及家庭都会面临“病无所医”、“医无所药”、“药无所保”的困境。脊髓型肌萎缩症(SMA)就是一种堪称2岁以下婴幼儿“头号遗传病杀手”的罕见病。
什么是脊髓型肌萎缩症？
脊髓型肌萎缩症(SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，是常见的致死性常染色体隐性遗传性神经突变疾病之一，堪称2岁以下婴幼儿“头号遗传病杀手”。由于普遍对疾病的认知不足，导致SMA患者的误诊率、漏诊率较高，确诊患者缺乏持续有效的诊疗支持和健康管理，以致我国该疾病的诊疗现状并不乐观。
SMA疾病的临床表现差异较大、预后效果差，有效的治疗方法有限，且需要对患者进行包括治疗和康复在内的全程管理，给患儿和家庭带来了沉重的负担。
我们做了什么？
年4月，北京白求恩公益基金会发起了“全程守护-白求恩·脊髓性肌萎缩症(SMA)患者综合教育项目”。
本项目在年内共开展了8场线下患教会，11场线上患教会，以及通过