谁将是脊髓肌萎缩的终结者（terminator）？
在本周召开的美国神经病学（ANN）学会会议上,罗氏和合作伙伴PTC公司周二公布了口服新药Risdiplam(RG)治疗脊髓肌萎缩两项研究的最新数据。
这两个研究，一个是治疗SMA1型婴儿的FIREFISH试验，另一个是病情较轻的SMA2型成年患者的SUNFISH试验。
其中，FIREFISH的目的是寻找治疗剂量,17名患者接受了治疗剂量。其中,9人实现病情的全面控制,而7人在没有外力的情况下坐了至少5秒,1人在外力的支持下站了起来。
但是，有两名患者死于疾病并发症。
通过CHOP-INTEND的运动控制测试,接受治疗剂量的FIREFISH的患者的运动测试分数提高了17分多。
相比渤健的第一个获批上市治疗SMA的Spinraza（诺西那生钠注射液）和诺华的基因疗法Zolgensma相比，看起来旗鼓相当。Spinraza和Zolgensma的进步分别为15分和25分。
"对于一种严重的疾病来说,这些都是令人印象深刻的里程碑."罗氏基因泰克（Genentech）公司神经内科副总裁苏珊·贝格曼在接受Biopharmadive采访时表示。
目前，渤健的诺西那生已经在许多国家包括中国获批上市，享有领头羊的优势。诺华紧随其后，已经在美国和日本等地递交了上市申请，结果下来可能是分分钟的事。
罗氏和PTC公司合作的口服药，Risdiplam将面临喜忧参半的竞争格局。
首先，给药方式，三者各异，各有千秋。诺西那生是鞘内给药，需要训练有素的医护人员来进行。而基因疗法则是静脉注射，医院进行。口服给药能在给药上提供便利，帮助患者的用药。
其次，获批上市的时间。罗氏目前还没有提交申请，罗氏计划在年下半年提交Risdiplam的美国FDA申请。
但是，如果到时，诺华的Zolgensma已经获得了批准，这将是第三个治疗SMA的新药，直接面临向前追赶第一和第二名的压力。
但是，专家表示，如果诺华的Zolgensma和罗氏的risdiplam都获得了批准并加入了与渤健的Spinraza竞争的行列,医生们可能将需要仔细研究试验数据,以考虑哪种药物最适合特定患者(如脊柱并发症患者)。
最后，价格也是一个重要的考虑。众所周知，基因疗法价格动辄六位数。Spinraza在美国的价格也不菲。罗氏的定价将是一个