年2月28日，渤健公司宣布用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）的诺西那生钠注射液，正式获得国家药品监督管理局批准。诺西那生钠注射液是第一个，也是唯一一个在中国获批治疗SMA的药物。
诺西那生钠注射液获得国家药品监督管理局批准
诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批，截至年12月31日，全球已有超过名SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸，采用Ionis的专有反义技术开发。用于治疗因SMN1基因突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。反义寡核苷酸是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。
脊髓性肌萎缩症
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。根据发病年龄和肌无力严重程度，临床分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，即婴儿型、中间型及少年型。本症大多数患者为SMA-Ⅰ型，其次为Ⅱ型，Ⅲ型发病率最低。SMA患者最终可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有最严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型患者则可以产生较多的SMN蛋白，其症状相对较轻，但仍会影响患者生活。
诺西那生钠注射液拥有SMA领域最大的临床研究数据，这些临床发现支持诺西那生钠注射液治疗在各类型SMA患者中的有效性和安全性，包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低。这些为以前没有治疗手段的SMA患者群体带来了新希望！
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