考考你脊髓性肌萎缩的单剂基因替代治

[编者按]学而时习,温故知新。本栏目的试题由资深编辑、前《新英格兰医学杂志》编委照日格图教授精心设计,帮助读者在回顾NEJM论文核心内容的基础上进一步了解和掌握文章要点。

本期题目来自《新英格兰医学杂志》于年11月2日刊登的文章:《脊髓性肌萎缩的单剂基因替代治疗》。记得先理解全文(点击“阅读原文”获取中译全文),靠猜可不行哦。

1.I型脊髓性肌萎缩症(SMA1)的主要病因学改变是运动神经元存活蛋白1的编码基因(SMN1)

A突变B缺失C表达过多D被敲除

2.本研究中治疗I型脊髓性肌萎缩症所用的疗法是直接给患者提供

ASMN1基因的产物蛋白质

BSMN1基因的mRNA

C能表达SMN1基因产物的DNA

D正常的SMN1基因

3.该研究的结果表明,到20个月龄时15例患儿中有多少例存活?

A5例B10例C12例D全部

点击“阅读原文”将正式进入答题环节,《NEJM医学前沿》编辑部会定期对积极参与、表现优秀的读者给予精美的礼品(小编注:例如免费订阅一年的数字版NEJM,近期的印刷版NEJM等等…不能剧透更多了,不过只有







































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