摘要：SMA患儿可能表现为肌张力减退，头部控制不良、呼吸困难、发育迟缓、脊柱侧凸或关节挛缩等症状。
全身肌肉无力，无法站立和行走，逐渐丧失各种运动功能，甚至影响到呼吸、吞咽功能，最终危及性命……从孩子被诊断患有脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）后，安安妈就不停地通过网络刷新关于此病的信息。
作为一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，脊髓性肌萎缩症的发病率占据2岁以下儿童致死性遗传病的首位。一旦被确诊，对患者和家庭都是巨大打击，多年来，SMA群体一直与病魔做着不懈抗争。
四岁半的安安是个聪明可爱的小女孩，六个月的时候就会甜甜地叫“妈妈”。出生后的一次例行体检中，被查出下肢力量不足，家长并没当一回事，大家都觉得孩子智商没问题。九个月的时候，安安感染了肺炎，痊愈之后家长发现孩子的肌肉力量越来越弱，难以支撑着坐下，也不能站立。
“当时医生让做基因检查，我们一家人还是认为孩子智力正常，也不是脑瘫，最多就是发育迟缓，慢慢就会好起来的。”每次谈到安安确诊的历程，安安妈妈就非常后悔。直至安安两岁的时候，还是站不起来，经基因检测被确诊为脊髓性肌萎缩症。
每天陪伴着无法站立的女儿，安安妈妈经历了人生跌落谷底的痛苦，她不停地问自己：“我给了孩子生命，难道就不能给孩子未来吗？”经过数次的就医咨询，安安妈妈越来越坚定了自己拯救孩子的信念，“与其每天悲伤，不如努力寻找办法，我要让她好起来，不管什么后果，我都可以承担。”在与病魔做斗争的过程中，安安妈妈变得乐观而坚定，这种精神也激励着安安，在她幼小的心里种下了信心和期待的种子。
同样是SMA患者家长，宝蛋妈妈曾经走过不少弯路，“孩子确诊SMA后，我抱着孩子四处寻医求药，去过新疆找‘神医’，去过终南山求医问道……最终，家里的钱花光了，我也心灰意冷了。也是在那几年，孩子的呼吸力量越来越弱，一感冒就会进ICU，病危通知书更是接踵而至，我每天都活在提心吊胆之中。”
在为孩子求医问诊的过程中，宝蛋妈妈接触到了SMA患者组织——北京市美儿SMA关爱中心。在那里，工作人员告诉她，如何做好孩子的呼吸管理和康复，如何第一时间获取国内外治疗药物的进展。“我当时的想法和许多妈妈一样，就是一定要坚持到有药的一天，让孩子能得到治疗。”宝蛋妈妈说。
在以往很长时间里，由于社会对SMA的知晓及