Spinraza美国FDA批准Biogen公司的SPINRAZA（nusinersen）是脊髓性肌肉萎缩症的首个治疗药物。
美国食品和药物管理局批准Spinraza（nusinersen）药物，批准用于治疗儿童和成年人脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种罕见的，常常致命的遗传性疾病，影响肌肉的力量和运动。Spinraza是注入到脊髓周围液体中的注射剂。“长期以来需要治疗脊髓性肌萎缩症是婴儿最常见的遗传性死因，也是一种可以影响生命任何阶段人群的疾病。神经病学产品部在FDA药物评估和研究中心。“正如我们建议发起人早于计划地分析研究结果，FDA致力于帮助开发和批准安全有效的罕见疾病药物，我们努力迅速审查这一申请;我们不能更高兴地得到这种使人衰弱的疾病的第一个批准的治疗方法。“SMA是一种遗传性疾病，由于下运动神经元控制运动，导致虚弱和肌肉萎缩。发病年龄，症状和进展速度差异很大。Spinraza被批准用于整个脊髓性肌萎缩症患者的范围。FDA在开发过程中与赞助商密切合作，帮助设计和实施本批准所基于的分析。Spinraza的疗效在例婴幼儿发作SMA患者的临床试验中得到证实，这些患者在6个月前被诊断出并且在首次使用时不到7个月大。患者随机接受注射Spinraza，进入脊髓周围的液体，或进行模拟程序，无需药物注射（皮肤刺）。接受Spinraza的患者数量是接受模拟手术的患者数量的两倍。试验评估了头部控制，坐姿，仰卧姿势，翻滚，爬行，站立和行走等改善运动里程碑的患者比例。FDA要求申办者进行中期分析，以尽早评估研究结果;名患者中有82名有资格进行这项分析。在Spinraza治疗的患者中，有40％达到了研究中定义的运动里程碑的改善，而没有一个对照患者做了。额外的开放标签不受控制的临床研究在第一次给药时在30天到15岁的有症状的患者中进行，而在第一次给药时在从8天到42天的患有症状的患者。这些研究缺乏对照组，因此比对照研究更难解释，但是这些发现似乎普遍支持婴儿发作患者的对照临床试验中所证实的临床效果。参与Spinraza临床试验的患者最常见的副作用是上呼吸道感染，下呼吸道感染和便秘。警告和注意事项包括低血小板计数和对肾脏的毒性（肾毒性）。在动物研究中观察到神经系统的毒性（神经毒性）。美国食品药物管理局批准了这一申请快速通道指定和优先审查。该药还获得了孤儿药的称号，该药物提供了奖励，以协助和鼓励罕见疾病药物的开发。发起人正在根据旨在鼓励开发新药和生物制剂预防和治疗罕见小儿疾病的计划，收到一份罕见的儿科疾病优先审查凭证。优惠券可以在日后由赞助商兑换，以获得针对不同产品的后续营销申请的优先评估。这是自该计划开始以来FDA发布的第八个罕见的儿科疾病优先审查凭证。
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