呼吸、吞咽、行走……这些普通人与生俱来的本能，确是某些孩子梦寐以求的幸运。
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脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种罕见的严重致残致死性神经肌肉疾病，主要症状为运动神经元变性导致进行性的肌肉无力、萎缩，但患者认知及智力不受影响。
SMA全球新生儿发病率约为万分之一。年5月，国家卫健委等五部委联合发布《第一批罕见病目录》，共收录种(类)罕见病，SMA进入目录。
诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，年进入中国市场时，每针（瓶）价格70多万元。正常疗程一般第一年需要打6针，往后每年打2至3针，但这个价格让很多患者家庭望而却步。
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每一个小群体都不应该被放弃
年11月，版国家医保药品目录谈判拉开序幕。国家医保与药企经过漫长而艰苦的八轮“灵魂谈判”，诺西那生钠注射液最终以3.3万元/瓶的价格成功进入新版医保药品目录。
2月18日，我市一医院顺利注射诺西那生钠注射液，正式开启治疗之路。
医保君了解到，这位小患者出生没多久就被确诊为脊髓性肌萎缩症。由于当时医疗条件受限，也没有很好的治疗特效药，只能暂时进行维持治疗。年进口药诺西那生钠注射液进入中国市场后，让患儿家长看到了黎明的曙光，然而70多万元一瓶的高额药价，对于普通工薪家庭来说，只能望而却步、无奈放弃。药品降价、能进医保成为这个家庭梦寐以求的期盼。
年12月初，国家医保局公布了74种新药进入医保，诺西那生钠注射液不仅纳入年新版医保药品目录，价格也从77万元/针降到3.3万元/针。医保君测算过，以这位小患者为例，今年第一年如果打4针，经基本医疗保险、大病保险及大病无忧等保障，患者负担将从原来万元/年减少到5万元/年，可以大大减轻病患家庭的就医经济压力。
这些年医保一直在努力
罕见病发病率低，罕见病药品具有需求量小、费用高、替代品少等特点，也常被称为“孤儿药”。“将更多救命救急的好药纳入医保目录”是国家医保局主导的医药改革的主线。治疗罕见病的“孤儿药”、临床缺乏的儿童用药都是每年医保目录调整的重点保障范围。
在过去的11年间，我国医保目录涵盖的罕见病用药种类已经翻倍，越来越多的罕见病患者受益。医院用药的品种、金额等占比在各次医保目录调整中都有明显增长。年版医保目录包含22个罕见病用药，覆盖13个罕见病；年版医保目录包含30个病种的罕见病用药，覆盖15个罕见病；年版医保目录包含39个罕见病用药，覆盖19个罕见病；年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个罕见病；版医保目录包含52个罕见病用药，覆盖25个罕见病。
未来，我国将继续在生产采购报销环节出台一系列政策，保障孤儿药的市场供应和医保支持。
也许，我们永远无法消灭“罕见病”。
但是，我们可以选择消除“罕见”。
每一种疾病都值得去救治，
每一个生命都值得被善待。
供稿：医疗保险服务中心审核：李荣军监制：张国富预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇