据某自媒体报道，湖南一刚满1岁男婴，患有罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA），急需特效药救命，该特效药——诺西那生钠注射液一支就需70万元人民币，而据说该药在澳洲才41刀。
最近，一条“国内70万元一支的药在澳大利亚仅需41澳元”的消息冲上微博热搜，继年7月上市的影片《我不是药神》之后，再次引发全社会对生命和昂贵的专利药之间的大讨论。
讨论之前，我们先来了解一下脊髓性肌萎缩症（SMA）和诺西那生钠注射液。
脊髓性肌萎缩症（SMA）SMA是一种罕见的致命性遗传疾病，是导致婴幼儿死亡的主要遗传原因，故又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。患者5号染色体SMN1基因缺失或变异，引起运动神经元退化，导致肌肉无力、萎缩，随着病情发展，患者身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。
根据发病早晚和运动能力，SMA临床可分为5种类型：
据统计，我国目前有两万七千多名SMA患儿。如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁，新闻提到的湖南小患者正是这个分型。
年5月，SMA被列入我国《第一批罕见病目录》，成为国家认定的种罕见病之一，在治疗药物审批上市、纳入医保支付等层面可以得到优先考虑。
在诺西那生钠注射液上市之前，全球SMA患者都无有效治疗手段，仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。
诺西那生钠注射液诺西那生钠注射液
SMA靶向治疗药
诺西那生钠注射液，由美国渤健公司与合作伙伴Ionis制药公司合作研发，年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，已获得欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家/地区批准用于治疗SMA。
年11月，诺西那生钠注射液被评为年国际盖伦奖“最佳生物技术产品"。
诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药（腰穿），可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
治疗方案：以4剂量开始治疗：前3个剂量应每隔14天服用一次；第4次加药剂量应在第3次给药后30天使用。之后每4个月用1个维持剂量，预期将终身使用。
年2月22日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5qSMA，成为中国首个治疗SMA的药物。
诺西那生钠注射液在中国快速上市，归因于近年来我国推行的针对罕见病及临床急需的境外新药中国注册上市制度的改革。
12月
当时的国家食品药品监督管理总局发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，其中明确提出将罕见病加入优先审评范围。
9月
作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。
11月
作为罕见病SMA的治疗药物被列为《临床急需境外新药名单（第一批）》。
2.22
通过优先审评审批程序在中国获批。整个审批周期不到6个月。
4.28
正式在中国上市。每支定价为69.97万元，属于自费药。
昂贵的SMA药物
自年12月美国上市以来，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批。
事实上，诺西那生钠注射液在全球各国治疗费用都相当昂贵。
表部分国家诺西那生钠注射液单价（元/支）
国家诺西那生钠注射液单价折合人民币美国12.5万美元约87万元中国69.97万69.97万日本万日元约62.5万元英国7.5万英镑约68万元澳大利亚11万澳元约55万元而诺西那生钠注射液还不是最贵的SMA治疗药物。
Zolgensma
年5月24日，Zolgensma在美国获批上市，该药属于全新的基因疗法，仅需静脉输注一次，即可能治愈SMA。
凭一次.5万美元（约合人民币万元）的治疗费用,成为目前世界上最贵的药（没有之一）。
Risdiplam
年8月7日，美国制药巨头罗氏旗下基因泰克（Genentech）公司研发的Risdiplam获得FDA批准在美国上市。该药物为液体状态，口服或鼻饲给药。
目前该药定价为每年34万美元（约合人民币万元），对于一些较年轻的患者，价格可能低于10万美元（约合人民币70万元）。
该药已于今年4月23日在中国递交了上市申请，并于6月17日获准优先审评资格，有望在年内获批。
为什么新药价格这么贵？
一种新药从研制到成功上市，需要投入大量的资金和时间。业内通常认可的数字是10多亿美元和10多年。而且研发新药的风险非常大，因为失败的概率非常高，一旦失败，研发阶段投入的大量资金和时间都将打水漂。可以说，每一种新药的诞生，其背后都伴随着许多医药公司无数的失败。
研发神药格列卫的诺华公司，20年投入了亿美元，才研发出了21款新药，平均每款药的研发费用近40亿美元。
资金和时间投入这么高，风险又这么大，为什么还有公司愿意去研发新药？那就是因为新药上市后有专利保护，期间公司可以垄断市场。但是这个专利保护是有时间期限的。一旦专利保护过期，大量的仿制药就会出现，药价就被大幅度拉低。
所以，在新药上市垄断市场的这几年里，药品研发公司通常会将药品定高价，以收回前期投入的巨大成本，并获得高额盈利，用以支持开发下一种新药。
真相
41澳元并不是澳大利亚的定价
截至目前，诺西那生钠注射液已在40多个国家获得了全部或部分报销，包括本次舆论所谓的“仅需41刀”的澳大利亚。
年6月，诺西那生钠注射液被纳入澳大利亚药品福利计划（PBS），患者只需为该计划纳入的药品支付一定的金额；年1月1日开始，大多数PBS药物只需要支付41澳元（约合人民币元），如果持有优惠卡，仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。
在中国，诺西那生钠注射液属于自费药物。但据了解，渤健公司与中国初级卫生保健基金会合作推出“患者援助项目（PAP）”。
脊活新生符合项目申请条件的患者第1次可按照“买1赠3”购买4针（2个月内用完），之后按照“买1赠1”购买，直至终身。
第1年：注射6针，花费约万元
第2年起：注射3针，花费约万元
有限的医保费用VS庞大的医保人群
根据官方数字，年有13亿人参加全国医保，覆盖人群在95%以上。我国实行基本医保制度，功能定位是“保基本”，侧重于为绝大多数人群提供基本医疗保障，满足参保人员基本用药需求。
但现状是：慢性病患者希望通过医保降低用药负担，肾衰的患者指望医保出钱透析，肿瘤患者指望医保出钱手术和吃靶向药……
有限的医保经费和高昂的救命药如何平衡，值得全社会深思。从长远来看，解决类似罕见病、“天价药”的问题，还要靠发展商业保险，综合利用慈善、救助等社会资源共同为患者减负。
事件进展
截至目前，全国已有80多位患者在援助项目的帮助下获得了诺西那生钠注射液药物治疗，引爆话题的湖南小男孩还在期待得到社会捐助集资去买药，后续如何我们还不得而知。
国家医保局信访办工作人员表示，诺西那生钠注射液已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足患者的需要。
渤健生物也表示，公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国脊髓型肌萎缩症患者药物可及性。
资料来源：网络公开报道
图片来源：网络。如有侵权，请联系删改。
文字编辑：东方医药咨询
扫码