脊髓性肌萎缩症新药上市
2月25日，百健和昆泰联合提交的Spinraza注射液的上市申请（JXHS）获得国家药品监督管理局正式批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症。
得益于药品审评中心在年11月1日发布的《关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知》，Spinraza仅花费天就通过审评。
?婴幼儿杀手——脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症是一种罕见的致命性遗传病，主要影响肌肉力量和运动，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。发病年龄、症状和进展速率具有很大的变异性。
脊髓性肌萎缩症是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，在新生儿中的患病率为1:-1:，中国大约有患儿3~5万人。
?昂贵的救命药
Spinraza是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。
不过Spinraza在国外的治疗费用相当昂贵，定价12.5万美元/针，首年需要6次注射，治疗费用为75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。
对于这样一个价格，国内患者肯定难以承受。Spinraza获批之后，也希望国家医保能够出台配套措施，尽快让这款救人性命的新药惠及国内患者。
降糖药周制剂度拉糖肽获批
2月26日，礼来中国宣布，其GLP-1受体激动剂周制剂度拉糖肽（度易达?）正式获得国家药品监督管理局批准进入中国，适用于成人2型糖尿病患者的血糖控制，包括单药以及接受二甲双胍和/或磺脲类药物治疗血糖仍控制不佳的患者。
我国每十个人就有一名糖尿病患者，患者人数居全球第一且在不断增长，然而糖尿病患者血糖达标率仅15.8%。
尽管临床上已经有多种治疗糖尿病的药物，度拉糖肽的获批上市也为患者提供了一个更为简便的用药选择。
年8月发布的《糖尿病患者的注射给药方式负担研究报告》中指出，对于口服降糖药控制不佳的患者，90%的患者对每天起始注射降糖治疗有顾虑，其中“每天打针不方便”和“害怕打针、针头恐惧”是主要顾虑。
度拉糖肽具有较好的降糖疗效和安全性，同时还可改善体重、血脂等多个心血管疾病的危险因素，其一周一次的使用方法更为简便，有利于患者坚持长期治疗。
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