AveXis公司治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法获孤儿药身份近日，该公司宣布欧洲药物管理局（EMA）认定I型脊髓性肌萎缩（SMA）基因治疗的孤儿药身份，该方法已经在美国进行临床上的应用。年10月公司收到美国对其治疗SMA孤儿药的身份认定。欧洲药品管理局（EMA）认定孤儿药身份的标准是该药物对在欧洲患病率小于5/的威胁生命和退行性的疾病有预防，诊断或者治疗作用。美国，欧洲以及日本总计有25，到50，名SMA患者。获得孤儿药身份认定后，药企可以获得一些激励机制，其中包括援助协议，科学咨询和获得监管批准后的10年的市场专营权。AveXis公司的首席执行官SeanP.Nolan说“对于我们公司在欧盟范围内研发用于治疗SMA的药物来说，收到欧盟孤儿药身份认定是一个重要的里程碑”。“我们期待与全球监管机构继续对话，使全世界的SMA患者都能接受这种基因疗法。”有关SMA，你需要了解的知识：l脊髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy缩写：SMA）是一种由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。lSMA是最常见的常染色体隐性遗传病之一l对于两岁以下的婴幼儿，SMA是头号的遗传病杀手l每6-名新生儿中就有一名会患上SMAl常规人群每40-50人中就有一个是SMA致病基因的携带者l两个SMA致病基因携带者每一胎后代都有25%的几率会患上SMAlSMA患者不受年龄、种族或性别的限制l患者主要表现为肌肉萎缩，运动功能严重受限，呼吸肌和吞咽肌的受累会严重威胁患者的生命，呼吸道感染所引起的呼吸衰竭是患者首要的致亡原因l据估算目前中国大陆约有3-5万名SMA患者l到目前为止世界上针对SMA尚无任何有效的治疗方法。发布时间：-07-03来源：中国罕见病（CORD）作者：编译/陈潇机构介绍：北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心），由青年演员冯家妹与SMA三型患者马斌共同发起，并于年在北京市民政局正式登记注册。机构前身为SMA之家，通过网络及QQ群已服务于国内1多病患家庭，覆盖了除西藏外的各省市自治区。编译了大量欧美SMA疾病科普、患者日常护理及药物研发进展的资料，填补了国内缺乏系统性SMA资讯的空白，为相关临床医生和患者家庭提供了诊疗与康复护理的科学参考依据。机构未来将会在帮助和关爱患者与家庭、科普宣传疾病知识、呼吁倡导高危人群中的携带者筛查和产检普及等方面做出努力。愿景：人们不再惧怕SMA使命：帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病口号：爱永不止息捐助我们：银行账号：809982开户银行：交通银行股分有限公司北京三元支行开户名：北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心支付宝：联系方式：邮箱：infomeier.org.cn病友网站：
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