本文作者：张发财
就在今天上午，国家医保局公布了新鲜出炉的医保目录调整结果。
先看总数：本次共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。今年的新医保药品目录内药品总数是种，将于明年1月1日正式执行。
左右滑动看完整目录（图源央视新闻）
医保目录调整向来是业界的重磅消息，而本次进入目录的药品，有两个格外吸引眼球：一个是因为高价而热搜不断的罕见病脊髓性肌萎缩（SpinalMuscularAtrophy，SMA）治疗药物诺西那生钠注射液（Spinraza），另一个是从问世就饱受争议国产原研阿兹海默病药物甘露特钠胶囊（GV-）。70万天价药，猛降到3万+作为一款罕见病用药，诺西那生钠可能是其中最有「网红」特质的之一。今年9月，以该药为主角的话题「患儿住院4天花55万」的话题冲上热搜；再往前一年，诺西那生钠因「救命药国内一针70万，澳大利亚只要元」成为热点。不难看出，药价一直是诺西那生钠吸睛的焦点。该药最早在年12月经美国FDA批准上市，也是全球首个治疗SMA的药物。在美国，诺西那生钠的定价为12.5万美元/针（约合人民币86万），首年费用75万美元（约合人民币万），之后每年花费37.5万美元。2年前刚在国内上市时，这一价格是近人民币70万元/针，首年的费用约为万元人民币，其后每年约万元。脊髓性肌萎缩是一种遗传性神经退行性疾病，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起，SMN蛋白缺失程度会造成包括呼吸肌在内的肌肉无力甚至瘫痪，90%患SMA的婴儿都不能活过2岁。SMN1基因是编码形成SMN蛋白的主要基因，但当SMN1基因不能正常发挥作用时，机体内的SMN蛋白便主要由SMN2基因合成。诺西那生钠是一种靶向SMN2的反义寡核苷酸，通过与SMN2基因转录形成的mRNA相结合，改变RNA的剪接过程，从而增加正常SMN蛋白的表达量，有效改善SMA患者的症状和生存质量。诺西那生钠机制示意图图源：spinraza-hcp.