白癜风该怎么治 http://m.39.net/pf/a_7585947.html近日，Genentech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Evrysdi（risdiplam）用于治疗2个月及以上儿童或成人的脊髓性肌萎缩症（SMA）。Evrysdi在两个年龄段，且疾病严重程度不同的人（包括1型，2型和3型SMA）的两项临床试验中显示出运动功能的改善。接收该药物治疗的婴儿患者能够在没有支撑的情况下坐至少5秒钟，这是该疾病的治疗过程中通常不多见的里程碑。与自然病史相比，Evrysdi还能改善生存期，持续时间为12和23个月。液体药物Evrysdi可以每天在家中通过口或饲管给药。Genentech公司首席医学官兼全球产品开发主管，医学博士LeviGarraway说：“鉴于美国大部分SMA患者仍未得到治疗，我们相信Evrysdi具有良好的临床表现，可能为许多患有这种罕见神经病的患者带来有意义的好处。”作为SMA一项庞大的临床试验计划的一部分，正在对多人进行临床研究。该计划包括2个月大的婴儿至60岁的具有不同症状和运动功能的婴儿，例如脊柱侧弯或关节挛缩症患者，以及以前接受过另一种药物治疗SMA的婴儿。该批准基于两项旨在代表广泛的SMA患者的临床研究的数据：对2至7个月大的有症状婴儿的FIREFISH研究数据；和2至25岁的儿童和成人中的SUNFISH研究数据。SUNFISH是第一个也是唯一一个包含2型和3型SMA成人的安慰剂对照试验。据悉，年4月，risdiplam已经向我国国家药品监督管理局申请上市，目前正在受理评审中。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
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