■探索性疗效数据显示，接受risdiplam治疗2年时，88%的婴儿能够存活并且不需要 通气支持。
■59%的婴儿能够无支撑独坐至少5秒钟。
■未发现新的安全信号。
■8月份，FDA批准Evrysdi（risdiplam）用于治疗2月龄及以上的儿童及成人SMA患者。
罗氏制药近日在第25届世界肌肉学会国际年会（WMS25）上公布了FIREFISH临床试验第1部分2年期的 数据。FIREFISH是一项针对1-7月龄有症状的1型婴儿使用risdiplam治疗的关键性研究。接受risdiplam治疗剂量治疗的婴儿（17/21）的2年研究结果表明，长期治疗患儿可获得持续改善并实现运动里程碑，且总体安全性特征良好。此项探索性分析表明，治疗2年时，88%的婴儿存活且无需 通气支持。此外，通过贝利婴幼儿发育运动量表第3版（BSID-III）评估，治疗2年时，有59%的婴儿（10/17，治疗1年时为7/17）能够无支撑独坐至少5秒钟；65%（11/17，治疗1年时为9/17）保持头部直立；29%（5/17，治疗1年时为2/17）可以翻身；30%（5/17，治疗1年时为1/17）能够支重站立或在辅助下站立。用risdiplam治疗2年后，有71%的婴儿（12/17，治疗1年时为10/17）CHOP-INTEND量表得分达到40分以上，并且所有婴儿的得分从12个月到24个月时都有提高。FIREFISH研究中risdiplam的安全性与先前报道的安全性一致，未出现新的不良事件。最常见的不良事件为发热、上呼吸道感染，最严重的不良事件是肺炎。这是继今年六月EAN大会公布FIREFISH和SUNFISH研究第2部分12个月数据后，罗氏再度公布的令人振奋的研究结果，为SMA治疗提供了 的治疗决策参考。罗氏首席医学官兼全球产品开发主管LeviGarraway博士说：“这些结果是建立在risdiplam关键性试验所证明的疗效及安全性的基础上，我们对于使用risdiplam治疗第2年的结果感到非常鼓舞。我们期待在 种（口服）治疗方法的长期随访中继续评估患者的生存率和运动功能。”Risdiplam是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症的SMN2剪接修饰剂，是全球 且 获FDA批准用于治疗SMA的口服药物，可全身性地持续增加功能性SMN蛋白，包括中枢神经系统和外周器官组织。Risdiplam正在全球开展4项国际多中心临床关键性研究，包括FIREFISH、SUNFISH、JEWELFISH以及RAINBOWFISH研究，包含不同年龄、不同分型及疾病严重程度的多名患者。目前，risdiplam已在多个国家及地区提交了上市申请，美国FDA已于年8月7日批准risdiplam用于治疗2月龄及以上的儿童和成人SMA患者。今年6月17日，中国国家药品监督管理局正式授予risdiplam优先审评资格，其正式上市将打破国内现有SMA单一治疗格局，有望为患者和医生提供突破性的治疗手段，解决未被满足的临床需求。引用出处：