基因治疗(genetherapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
基因治疗在治疗某些疾病的同时，也唤起了人们对依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内的长期担忧。这种“载体”是腺相关病毒（Adeno-associatedvirus,AAV）的一个精简载体，因其几乎不会将携带的人类DNA编码到细胞染色体中，导致人们认为它是安全的，但这有可能激活致癌基因。
美国的基因治疗研究员CharlesVenditti说，费城一个研究小组在一次会议演讲中呈现，载体通过滑入染色体而不是自由漂浮，治疗性DNA可能有更持久的益处。
近期，在奥兰多举行的美国血液学会年会上，加拿大医学科学家DavidLillicrap说，“载体发生了整合，实际上可能对长期表达所需蛋白质十分重要”。这一发现也引发了一场关于AAV载体是否会构成不可接受的癌症风险的争论。
在早期，一些基因治疗试验中使用的病毒载体，将其载荷整合到染色体中后，导致一些儿童引发了癌症。目前，AAV载体似乎是一种更安全的载体，因改良病毒引入的基因通常在细胞核中形成一个游离体。
AAV载体推动了基因治疗成功的激增，其中包括美国食品药品监督管理局（FDA）批准的一种治疗小儿神经系统致命疾病脊肌萎缩的药物和今年待获批的一种治疗血友病的药物。
一项研究发现，高剂量的AAV打入新生小鼠内，其可以将遗传物质整合到动物的DNA中，并导致肝癌。许多基因治疗的研究者认为，此发现与成年人无关。但新的警告来了，有研究发现，在每只狗的肝脏中，AAV都将VIII因子或更常见的调控序列的片段整合到狗肝细胞基因组的许多点上，有时是影响细胞生长的基因，其中一些细胞比其他细胞分裂得更多，在一些动物身上形成多细胞囊或“克隆体”。
对于一些研究人员来说，结果是令人鼓舞的：整合水平相对较低，狗的肝脏看起来很健康，它们的VIII因子水平保持稳定。医院的AndrewDavidoff说，“我认为没什么太出乎意料的。”该医院赞助了首次获得成功的B型血友病患者的基因治疗试验，此次试验使用了AAV载体。
事实上，AAV治疗性DNA的整合可以解释为什么该试验的患者在9年后凝血蛋白水平看起来稳定。相反，随着细胞分裂，游离体携带的DNA可能会随着时间推移而丢失，因为只有一个子细胞会继承替换基因。
但基因治疗领域的其他人担心，这种克隆体获得另一种促进生长的突变并成为肿瘤只是时间问题。一些研究人员说，这样的风险不仅可能出现在肝脏，也可能出现在其他接受AAV治疗的组织中，如神经元和肌肉细胞等。
Sabatino的数据使寻找整合AAV携带基因的其他长期犬医院血友病患者进行肝脏活检的计划感到了新的紧迫性。同时，研究人员强调，接受AAV基因治疗的人，应该在FDA要求的5年随访期内进行肝癌监测。
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