来源：医健大观
反义RNA是指与mRNA互补后，能抑制与疾病发生直接相关基因的表达的RNA。它封闭基因表达，具有特异性强、操作简单的特点，可用来治疗由基因突变或过度表达导致的疾病和严重感染性疾病。
根据反义RNA的作用机制可将其分为3类：Ⅰ类反义RNA直接作用于靶mRNA的SD序列和（或）部分编码区，直接抑制翻译，或与靶mRNA结合形成双链RNA，从而易被RNA酶Ⅲ降解；Ⅱ类反义RNA与mRNA的非编码区结合，引起mRNA构象变化，抑制翻译；Ⅲ类反义RNA则直接抑制靶mRNA的翻译。
美国药厂IonisPharmaceuticals（Ionis）为反义RNA（antisenseRNA）研发大厂。4日，Biogen以预付款6，万美金买下Ionis反义RNA实验疗法BIIB，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SpinalMuscularAtrophy，SMA）。
反义RNA疗法与脊髓性肌肉萎缩症
反义寡核苷酸（antisenseoligonucleotide，ASO）属于一种RNA疗法，治疗原理是以异常DNA转录出的mRNA为模板并设计出对应反义RNA药物，反义RNA与mRNA结合便能阻止异常mRNA片段转译出会造成疾病的蛋白质。
脊髓性肌肉萎缩症是由于运动神经元存活基因（survivalmotorneuron，SMN）突变，导致患者脊髓与脑干运动神经元缺失，最终是渐进性的肌肉萎缩。Ionis的BIIB疗法便是应用反义寡核苷酸技术抑制异常SMN基因表现，以达到治疗效果。
Biogen、Ionis结盟，曾写下全球首个SMA药物获准纪录
Biogen、Ionis近年陆续进行多项合作计划，最值得注意的是同样在SMA治疗领域，由Ionis开发、授权Biogen的Spinraza（nusinersen）疗法，早在年获得FDA核准，为全球首个SMA疗法，此次合作开发的实验疗法有望能达到比Spinraza更低的给药频率。
而在神经性疾病方面，两公司也有其他8项合作开发中产品线，适应症包含肌萎缩侧索硬化症（ALS）疗法，3条产品线中1项已进入3期临床;帕金森氏症2项;阿兹海默症1项;Angelman氏症候群（Angelmansyndrome）一项。
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