干细胞有效治疗6种儿童疾病

每一个宝宝的降生都能带给家庭无尽的欢乐,但是由于遗传、环境等因素的改变,总有一些不幸的孩子患上一些难以治疗的疾病,这些疾病即使有药物控制,也让这些孩子的生活质量大打折扣。

随着现代医学的进步,除了药物治疗之外,干细胞干预治疗也是频频用于临床医学之中,今天我们就来给大家科普6种儿童疾病的干细胞治疗原理。

1、儿童糖尿病

儿童糖尿病常见为Ⅰ型糖尿病,是一种严重的自身免疫疾病,通俗地讲就是自己的免疫细胞攻击自己的?细胞,导致自身胰岛素分泌不足或者缺乏,因此糖就不可能顺利进入细胞,血糖就会一直超标。一旦确诊,患者就需要胰岛素治疗,而且将面临着大量并发症的威胁。

此病明显的特点就是早发,小至出生后3个月,主要多见于5~7岁和10~13岁两个年龄阶段。目前,儿童Ⅱ型糖尿病发病率也在提高,胰岛素敏感性降低,胰岛素分泌水平高于正常人。

研究表明,干细胞具有向多种细胞分化的能力,在一定的条件下可以分化为胰岛β细胞。因而,基于Ⅰ型糖尿病的发病原理,科学家们利用多能干细胞通过细胞相互接触及分泌可溶性细胞因子,从而恢复Ⅰ型糖尿病患者的免疫平衡、诱导免疫耐受、阻止胰岛β细胞损伤和促进胰岛β细胞再生。

2、儿童自闭症

自闭症,是一种复杂的神经行为病症,包括社交互动和发育语言障碍以及沟通技巧和严格的重复行为,儿童通常出现在2岁或3岁,甚至可以出现得更早。

据统计,我国大约有万自闭症患儿,平均每个孩子中就有一个自闭症,其中0~14岁儿童患者超过万,且98.7%未得到有效康复。

干细胞作为具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞,且具有免疫调节和改善脑内微循环的功能。科学研究表明,通过干细胞进入人体后逐渐形成新生血管,可改善病变部位的供血并形成新的神经细胞和组织,同时起到调节免疫功能作用。

目前,国内外已有多项案例证明干细胞治疗自闭症安全有效。如年,有国内细胞实验室对自闭症患者进行了干细胞治疗,采取的是脐带干细胞加康复训练疗法。据治疗结果显示:总有效率达90%以上。应用干细胞治疗一个疗程后,患者愿意与人沟通了,自我表达能力得到增强,疗效明显。

3、儿童肺病

支气管肺发育不良,也称为新生儿慢性肺疾病(慢性肺病,CLD),是一种约50%以上的早产新生儿都可能患上的肺部疾病,导致婴儿期慢性呼吸系统疾病的主要病因,严重影响早产存活率以及生活质量。

近年来,多个临床试验结果表明,间充质干细胞可通过减缓肺泡纤维化、减轻炎性反应、减少细胞凋亡,从而减轻高氧导致的肺损伤。

早在年,《TheJournalofPediatrics》上就发表了一项临床研究,表明了干细胞治疗早产儿支气管肺发育不良的安全性和有效性。研究结果显示,接受治疗的9名患儿病情得到缓解,炎症水平显著降低,并且没有发生副作用的情况。

4、儿童移植物抗宿主病

自20世纪90年代造血干细胞疗法进展迅猛,渐渐成为了治愈多种血液病与遗传性疾病的重要手段。当孩子进行同种异体血液和骨髓移植(BMT)后,有一种并发症也随之而来,即“移植物抗宿主病(GVHD)”。此种疾病会使身体内的多系统遭到损害(皮肤、食管、胃肠、肝脏等全身性系统),是造成死亡的重要原因之一。

研究显示,间充质干细胞的免疫调节特性为其作为临床治疗GVHD提供了可能。通过近年来的多个相关治疗表明,间充质干细胞可以通过抑制淋巴细胞的增殖、抑制抗原呈递细胞分化成熟及功能发挥、抑制CTL形成、增加调节性T细胞比例等多种途径发挥免疫调节作用。

此前于年,专家团队首次应用间充质干细胞临床治疗了1例激素耐药的IV度肠道和肝脏急性移植物抗宿主病患者,治疗效果显著。随后,间充质干细胞的生物学特性及其免疫调节作用便引起广泛重视,多个科研团队相继应用间充质干细胞治疗移植物抗宿主病。

5、儿童成骨不全症

成骨不全症(osteogenesisimperfecta),也称为脆性骨病,是一种少见的先天性骨骼发育障碍性疾病,由于遗传缺陷导致身体不能生成强壮的骨骼。

这类的患者由于骨质较脆弱,经不起激烈的运动,所以导致在生活中常不能享受其他孩子在童年里应享的快乐,并充满危险,哪怕轻微的磕碰,也极容易发生骨折,故患者也被称为“瓷娃娃”、“玻璃人”。

多年来,干细胞因其在再生医学中具有的潜力,使之在治疗成骨不全的应用中具有可能性。利用干细胞治疗成骨不全症的基本原理,是患者骨中的成骨细胞可以用正常细胞代替,这些正常细胞将合成正常的骨基质,从而使组织功能正常化。

6、儿童脊髓性肌萎缩

脊髓性肌萎缩症(SMA),是一种由脊髓前角运动神经元退化引起的神经肌肉性疾病,患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩,重症患儿常死于呼吸衰竭。SMA是造成婴幼儿死亡最常见的常染色体隐性遗传病之一。

年,国际杂志《ScienceTranslationalMedicine》上发表了一项研究,科学家们从SMA患者的皮肤成纤维细胞产生并经遗传校正的诱导多能干细胞(iPSC)可用于自体细胞疗法,并在小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。

来自米兰大学的研究者之一StefaniaCorti表示,“理想的脊髓性肌萎缩治疗方法将是一种组合治疗策略,采用分子治疗来解决遗传缺陷,利用细胞移植可以补充性地应对疾病病症。”

目前,干细胞已成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径,是未来医学的发展方向之一。

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