4月20日，据外媒消息，蓝鸟生物表示在未能与德国卫生部门就Zynteglo价格达成协议之前，将暂时放弃德国市场。日前，蓝鸟生物也对其严重遗传病产品组合业务的相关计划进行更新。
不到一年，蓝鸟生物已经历多重打击，不仅临床试验被暂停，新药上市申请也遭推迟，现如今 上市的基因疗法产品也将面临销售额锐减的局面。如果说之前蓝鸟生物已经折翼，那么现在蓝鸟生物就像一只双翼受伤的“老鸟”，如何重新展翅还需等待一个新契机。
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因价格争议，Zynteglo商业化之路步履维艰
年6月，蓝鸟生物研发的基于LentiGlobin的慢病*基因疗法Zynteglo，获得EMA附条件批准上市，用于非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者的治疗。这是全球 获批用于治疗地中海贫血症的基因疗法。年1月，Zynteglo完成上市后首例患者给药。此外，蓝鸟生物也已向FDA递交Zynteglo的上市申请。
其中，TDT是一种严重的遗传病，由β-珠蛋白基因突变引起，可导致成人血红蛋白（HbA）显著减少或缺失。因此TDT患者需要通过终生慢性输血维持体内血红蛋白水平，但往往由于铁超载存在多器官损害的风险。而Zynteglo通过将改良版本的β珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）拷贝到患者自身的造血干细胞中，从而在βA-T87Q-珠蛋白基因的作用下，促使体内产生足够水平的血红蛋白。该疗法可消除或显著减少患者的输血需求。
据悉，在临床试验中，有75%-80%的患者摆脱了对输血的依赖，且已有患者近6年没有接受过输血。
虽然疗效显著，但Zynteglo的定价为万美元，仅次于诺华的万美元脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法药物Zolgensma。
基于此，蓝鸟生物提出患者可以采用五次分期付款的支付模式，其中首次付款是在Zynteglo输注时支付，当患者此后不再需要输血治疗TDT的情况下，才分四年支付剩余的四次款项。此外，蓝鸟生物与德国多家法定医疗保险公司签订支付协议，并且规定仅在治疗有效的情况下支付治疗费用。
然而德国监管机构认为Zynteglo还没有完全体现出一次性治疗的价值，因此双方在定价方面还未达成共识。
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不到一年，蓝鸟接连“折翼”
从公司成立到产品上市，蓝鸟生物一直备受行业