年起，风靡全球的“冰桶挑战”让肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻人”）这一疾病为大众所熟知，但实际上，外界对“渐冻症”的了解依然非常有限。尤其是中国，由于难以进行相关的流行病调查研究，以及医保不完善，中国到底有多少“渐冻人”？发病率为多少？均尚无法统计。
什么是肌萎缩侧索硬化？
肌萎缩侧索硬化（ALS）也叫运动神经元病（MND），后一名称英国常用，法国又叫夏科（Charcot）病，而美国也称卢伽雷（LouGehrig）病。中国通常将肌萎缩侧索硬化和运动神经元病混用。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部（所谓球部，就是指的是延髓支配的这部分肌肉）、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。
病因
肌萎缩侧索硬化的病因至今不明。20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关。另外有部分环境因素，如重金属中毒等，都可能造成运动神经元损害。产生运动神经元损害的原因，这些发病机制之间相互联系，相互影响，最终引起了以运动神经系统为主的多系统病变。目前主要理论有：
1.神经毒性物质累积，谷氨酸堆积在神经细胞之间，久而久之，造成神经细胞的损伤。
2.自由基使神经细胞膜受损。
3.神经生长因子缺乏，使神经细胞无法持续生长、发育。
4.遗传因素。
临床表现早期症状轻微，易与其他疾病混淆。患者可能只是感到有一些无力、肉跳、容易疲劳等一些症状，渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难。最后产生呼吸衰竭。
依临床症状大致可分为两型：
1.肢体起病型
症状首先是四肢肌肉进行性萎缩、无力，最后才产生呼吸衰竭。
2.延髓起病型
先期出现吞咽、讲话困难，很快进展为呼吸衰竭。
感到中国年人物--医院院长张定宇医生身患ALS
据“渐冻症”协会数据统计，中国有20万左右的患者，这个数字还在逐年递增。令人痛心的是，目前这种疾病尚无有效的治疗药物，渐冻症患者发病后的平均存活时间是2到5年之间，有超过50%的人可以撑过3年，20%撑过5年，接下来存活者数字骤降，可以撑过20年的，低于5%。
如何治疗
肌萎缩侧索硬化应该尽早地做出诊断和鉴别诊断，尽早地给予神经保护和支持治疗，如力如太及其他药物，坚持定期随访。
1.一般疗法
支持疗法：对症治疗，适当锻炼。如注意呼吸道、消化道的功能。若口水多，可给予少量抗阻胺药；若痰多，可给予雾化吸入及化痰药；如出现情绪低落，给予抗抑郁治疗等。此外，还要多翻身以防止压疮发生。如进食障碍，给予鼻饲或经皮胃造瘘（PEG）。
2.特殊疗法
目前国际承认、且惟一通过美国食品药物监督局（FDA）批准治疗肌萎缩侧索硬化的药物为力如太（Rilutek），并且一定要尽早使用。
3.呼吸治疗
开始呼吸不顺时，可使用一般氧气或使用双正压呼吸机（BiBAP）帮助呼吸，发生进一步呼吸衰竭时，则需气管切开，使用人工呼吸机。
4.研究进展
目前国际上正尝试以神经营养因子、抗氧化剂如维生素E、维生素C以及肌酸、CoQ10等与力如太联合应用，以对肌萎缩侧索硬化进行保护性治疗。但上述治疗还有待于临床试验的证实。
干细胞治疗ALS
由于干细胞的多向分化潜能，特别是能够分化成胶质细胞、神经元细胞等功能，因此引起科研人员的浓厚兴趣，并希望找到解除ALS患者痛苦的有效方法。目前有关干细胞移植治疗ALS的临床研究课题相当多，同时从各研究组织提供的治疗效果看，还是比较让人振奋的。
从目前大量的研究表明，干细胞治疗ALS具有潜在的优势:干细胞具有分化为神经元样细胞的能力，可替代ALS中丢失的神经元群;移植的干细胞可通过释放神经保护性营养因子、调节免疫来预防现有运动神经元(motorneurons,MNs)的退化，改变ALS的毒性微环境。
干细胞移植治疗ALS的机制分析
1、运动神经元的替代和再生
植入的干细胞不仅应该能够迅速扩增、在宿主体内长期存活和表达外源基因，还能够恢复和(或)保存上下运动神经元的功能。
2、星形胶质细胞替代
星形胶质细胞是对神经元起营养和支持作用的一类细胞，还参与中枢神经系统疾病和损伤的过程，许多资料表明星形胶质细胞是ALS进展的关键。
干细胞移植进入变性运动神经元周围的胶质细胞，提供一个保护性环境，从而维持运动神经元的存活及功能。
3、神经保护因子的传递
有文献研究认为，人类神经干细胞的分化可以对运动神经元有潜在的营养支持作用，这也为神经保护效应提供了合理的解释。
4、细胞移植的免疫调节作用
大量研究证实，干细胞可以通过旁分泌机制以及干细胞与免疫细胞间的相互作用，介导调节免疫反应平衡，最终促使局部炎症反应下调，减轻组织炎症损伤。
干细胞移植治疗ASL的疗效
有科研团队将自体骨髓间充质干细胞移植到13例肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的c1-c2区域。在1年随访期内，9位患者症状明显缓解，1例患者病情彻底稳定，3例患者死于肺部感染和心肌梗死。研究证明，间充质干细胞移植治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症是安全有效的。
意大利的专家给肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者移植自体间充质干细胞，结果发现，移植6个月后锥体束表现出各异性改善，证明自体间充质干细胞移植治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的安全性和可行性。并对1/2和2a期临床研究发现，移植间充质干细胞的12个1/2期试验和14个2a期试验的患者，均没有表现出严重的副作用，并且症状均有改善。证明间充质干细胞移植治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症是安全的，并提供了临床适应症优势。
此外，ALS患者易出现情绪低落、焦虑、抑郁等心理问题，干细胞移植可有效缓解改善这些心理症状。科学家对9名受试者进行间充质干细胞治疗并评估采用W.K.Zung焦虑自评量表（SAS）、抑郁自评量表（SDS）和匹兹堡睡眠质量指数量表（PSQI）其情绪、睡眠、功能影响。干细胞移植后，PSQI评分总体均数低于随访前的总体均数，下降了约9.1%，睡眠质量改善；1名焦虑症患者改善；2名抑郁症患者其中1名得到较好治疗效果。
由此可见，干细胞移植可延缓病情发展，提高患者生活质量，依靠干细胞修复ALS患者的神经功能是安全和有效的！希望今后能有更加完善的治疗方法来挽救这些患者。
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