为什么会想来聊这个话题，是因为最近看到了一个新闻，报道中的这个小宝宝不幸罹患了这个疾病（脊髓性肌萎缩症），幼小的生命危在旦夕，自从做了爸爸之后，完全看不得这些内容，感同身受，既心疼这个宝宝又心疼他的父母。
治疗这种疾病有一种特效药（诺西那生纳），这种药因为目前罹患脊髓性肌萎缩症的患者比较少，所以药物在市场上需求较低，研发成本就高，所以价格特别贵，一针的价格差不多是70万人民币。70万打一针对于一个普通家庭来说，完全是天文数字，因为很多患者一年不止打一针，对于新闻中的这个宝宝的父亲来说，连续工作7年，不吃不喝才能攒够这70万。
究竟脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种什么病？脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类脊髓运动神经元变性而引起肌肉无力、肌肉萎缩的一种疾病。它是常染色体隐性遗传病。为SMN基因第7号外显子纯合缺失引起。脊髓性肌肉萎缩症是最常见的致死性神经肌肉疾病之一。由于肌萎缩和肌无力，最终会导致呼吸衰竭甚至死亡，居致死性常染色体遗传性疾病第二位。
SMA在新生儿中的发病率为1/-1/，但在常规人群中，SMA致病基因的携带率非常高，约2%左右，即50个普通人中就有一个是携带者。而且，SMA的发病率没有国界，不分人种，且不受年龄、种族或性别的限制。
SMA，被称作婴幼儿的头号遗传病杀手。“SMA和渐冻人差不多，区别在于SMA主要是儿童发病。“身患SMA的宝宝们，由于运动神经细胞在生命初期即开始受损并凋亡，进而连最普通的翻身、抬头、爬行、坐稳都难以实现，随着病程的发展，他们原有的功能还会不断弱化，甚至最终影响吞咽和呼吸。
该疾病按发病年龄和严重程度可以分为4类。最常见的是1型，也是严重程度最高的一类。在出生后几个月内就明显可见，极易导致儿童早期呼吸衰竭死亡；2型发病年龄在6到12个月之间，患者可能活到20或30岁；3型(年龄较大的儿童)和4型(成人)的患者通常有正常的预期寿命。
当我们无法去改变目前的医药市场现状时，我们可以做什么？
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