美国FDA上周五批准了罗氏（Roche）和PTCTherapeutics的新药Evrysdi，这是第一种治疗罕见遗传病脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy，SMA）的口服药。
Evrysdi，通用名为risdiplam，可以用于治疗所有两个月大或以上的SMA患者，不管其疾病严重程度或破坏性神经肌肉疾病的类型。罗氏基于患者体重给药物定价，每年的最高成本为34万美元，但大大低于Biogen和诺华获得批准的同类治疗药物。
这项批准标志着对一种疾病护理标准的显著改变，而就在四年前，这种疾病还没有可用的治疗方法。这种疾病会导致进行性肌无力，最严重的症状通常是致命的，尤其折磨婴幼儿。
由于这三种尖端药物的相继问世，治疗已经发生了巨大的变化。第一个获得批准的是Biogen的Spinraza，于年12月获得批准。Spinraza是一种注入脊柱的基因靶向药物，是第一个被证明可以改变SMA病程的疗法，例如，帮助婴儿抬起头、坐起来或走路，而他们以前可能从来没有这样做过。去年，Spinraza为Biogen创造了21亿美元的销售额。
年3月，诺华的Zolgensma获得批准，这是一种旨在通过一次性治疗提供长效类似益处的基因疗法。Zolgensma是美国批准的第二种基因治疗药物，也被广泛应用于SMA患者——被诊断为两岁以下的儿童，无论其类型如何。在年4月至6月的三个月里，诺华从Zolgensma那里获得了2.05亿美元的销售收入。
这两种治疗方法都因价格昂贵而受到严格审查。Spinraza第一年的价格是75万美元，之后每年是37.5万美元。Zolgensma单次输注的价格为万美元，是世界上每剂量价格最高的药物。这两种疗法都必须在医生办公室和诊所由专家进行操作。
Evrysdi成本更低，管理更方便，可能是第三个令人信服的选择。该药的临床优势也得到了FDA的广泛认可。口服或通过喂食管给药，Evrysdi是三种药物中唯一一种可以在家中服用的药物，这一优势自新冠病毒大流行以来具有新的意义。对于不能忍受Spinraza治疗所需脊椎穿刺的患者，或者无法获得Spinraza或Zolgensma的患者，该药物也可能是首选。
罗氏对Evrysdi的定价与患者体重挂钩，一旦患者体重达到44磅，最高限价为每年34万美元。据一位发言人说，对于一个体重15磅的婴儿（罗氏一项临床试验参与者的平均体重），每年的花费将不到10万美元。
Baird分析师BrianSkorney在周五致客户的一份报告中写道：“我们预计，这种宽泛的标签、方便的口服给药方法以及降价可能会导致Evrysdi对Spinraza造成巨大的竞争压力”。他写道，如果患者家属担心新冠大流行期间医生办公室内的互动，他们可能会从Spinraza转向罗氏的药物。
上呼吸道感染、肺炎、便秘和呕吐是婴儿最常见的副作用。老年患者有发热、腹泻和皮疹。罗氏从PTCTherapeutics获得了Evrysdi的许可，而PTC将从该药物的销售中获得提成。
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