神奇小分子改写SMA自然病史SMA唯一

*仅供医学专业人士阅读参考

脊髓性肌萎缩症(SMA)是2岁以下婴幼儿的头号遗传病“杀手”。

在被临床医生描述之后的多年里,SMA患儿一直处于无药可医的境地。在二十一世纪的第二个十年,SMA患儿终于迎来三款真正意义上的治疗药物。这些药物的出现不仅改善了SMA患儿的预后,也让患儿家属更


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