运动单元是生物体运动的最基本单位，由神经元和其支配的肌肉纤维组成。神经元的变性或者肌肉功能障碍则会导致神经肌肉类疾病，为患者带去巨大痛苦，比如肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脊髓性肌萎缩症（SMA）和杜氏肌营养不良症（DMD）。这类疾病都属于罕见病，仍面临着治疗手段缺乏，或者是药物价格高昂的问题。
罕见病药物开发所面临的问题，主要源于患者地理分布散落、临床样本稀缺、研发周期长（13～15年）、费用高（20～30亿美元）、成功率低（10%）、收益甚微等客观因素[1]。不过近年来不少药物的研发已经有不错的进展，截止目前，全球已经批准了三款SMA的治疗药物，其中渤健的诺西那生钠断崖式降价纳入医保，大大减轻了患者的治疗负担。我们相信随着生物医学的飞速发展，以SMA为代表的这类神经肌肉疾病，不仅能被治愈，而且治疗风险会更低、治疗方式会更简单、价格也会更让人接受——这个过程无疑依赖于更加精准的、更有针对性的药物研发。
准确、可靠的小鼠模型对于药物临床前研究至关重要。由于难以建立体外检测方法，同时患病人群较小，小鼠模型成为了神经肌肉类疾病机制研究及药物开发的重要资源。而如何根据研究目的选择合适的小鼠模型，并确定合适的分析方法，则是研发人员需要不断思考的问题。
4月28日，下午14:00～15:00，杰克森艾特生物科技（北京）有限公司技术策略经理杨杰凌博士将为大家带来的线上直播讲座，向大家介绍神经肌肉类疾病研究的小鼠模型以及相关资源，一同探讨神经肌肉疾病临床前研究中的那些事！
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