虽然脊髓性肌萎缩（SMA）一直都没有很好的治疗方法，但近年来研究取得了进展，早期发现和干预会扩大治疗的可能性。
研究证明，由于干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能，干细胞的分泌物可以扩散到周围并直接作用于邻近细胞（旁系作用），控制免疫系统、血管生成、抗炎作用、抗氧化作用、抗凋亡作用、组织等各种治疗作用，更有利减缓运动神经元的进行性损伤和死亡，从而减少患儿运动功能和肺功能的丧失，是治疗脊髓性肌萎缩的新希望。
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什么是脊髓性肌萎缩症(SMA)？
脊髓性肌萎缩(SMA)是一种运动神经元异常导致躯干、手臂和腿部肌肉无力、肌肉萎缩和张力减退（由于神经和肌肉异常导致全身肌肉变软的疾病）的疾病。据估计，大约68%的I型SMA患者在一岁生日前死亡，82%在4岁生日前死亡。发病的频率为万分之一。SMA发病频率没有性别差异。SMA根据发病时间和症状严重程度分为四种类型。SMA是一种进行性疾病。如果不进行治疗，病情可能会进展并影响运动功能的发展。越早开始治疗，治疗越有效，因此及早发现并适当治疗非常重要。
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脂肪来源的干细胞治疗是SMA患者的希望
年5月25日，《NeurologicalSciences》杂志上发布了一项Ⅰ期临床研究结果，临床研究证明，脂肪来源的间充质干细胞鞘内注射治疗婴儿脊髓性肌萎缩症是安全并且可以耐受的，能有效减缓疾病进展并且可以显著延长患儿生存期。最初，科学家们使用骨髓来源的间充质干细胞治疗脊髓性肌萎缩症，但治疗效果并不稳定。
此次临床研究中，使用的是脂肪来源的间充质干细胞，研究表明，脂肪组织衍生的间充质干细胞亚群具有更强大的再生能力，更有利于减缓运动神经元和进行性损伤和死亡，从而减少患儿运动能力和肺功能的丧失。
研究人员从年开始，对10名1岁以下SMA1的患儿，腰椎穿刺的方式注射脂肪来源的间充质干细胞。干预组一共接受了3次鞘内给药，不进行其它干预，并随访至24个月或生存期。通过控制神经检查(HINE)、巴拉德评分和电诊断(EDX)评估进行的副作用和疗效评估，来评估安全性分析。
此次临床治疗没有任何与干细胞给药相关的不良事件，安全且耐受性良好。干预组中的一名患者在24个月的研究随访后仍然存活。现在已经超过5岁，体重适当增加。另外，与未接受治疗的患儿相比，接受间充质干细胞注射治疗的干预组5例患儿的腿部肌肉反应性和运动能力明显改善。03
脂肪来源间充质干细胞的优势
可以保证增值使用数量，以脂肪组织为原料，比从骨髓等中获得的量更多。（可以确保是骨髓干细胞量的至0倍）脂肪提取更加安全，比从骨髓、滑膜及内脏等提取后对身体的负担、感染等的几率小很多。脂肪来源的干细胞分化增值能力更高。与其他组织来源的间充质干细胞相比，脂肪来源的间充质干细胞可以低风险且容易地使用，增殖能力强，具有与增殖和骨分化能力相关的效果。04
SMA治疗的前景
SMA虽然目前还没有根治性治疗的方法，但近年来的研究取得了进展，出现了许多新的治疗方法。
例如利司扑兰Evrysdi的小分子mRNA剪接调节类药物，通过调节SMN2基因mRNA的剪接，提高能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平，从而缓解SMA患者的症状。虽然比之前的药物效果提高很多，但依然会有肺炎、呼吸不全等很多副作用产生。
随着临床试验的不断更新，干细胞治疗对于SMA脊髓性肌萎缩症的治疗进展具有重大意义。
参考文献
[1]Mohseni,R.,Hamidieh,A.A.,Shoae-Hassani,A.etal.Anopen-labelphase1clinicaltrialoftheallogeneicsidepopulationadipose-derivedmesenchymalstemcellsinSMAtype1patients.NeurolSci().