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    陈巍学基因笔记62脊髓性肌萎缩

    皮肤病最好医院 http://m.39.net/pf/a_6172003.html

    年5月，被称为「史上最贵药物」的Zolgensma获FDA批准，该药是由诺华公司研发的全球首个用于治疗2岁以下一型脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物。

    本期笔记，我们将一同了解单次用药耗费万元所治疗的

    「脊髓性肌萎缩症！」

    「目录」

    第62期原视频

    SMA

    SMN基因

    SMN蛋白

    致病突变

    SMA亚型

    携带者筛查

    第62期原视频


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