这名越南籍患儿在出生仅1个多月出现四肢松软，基因检查确诊为1型脊髓性肌萎缩症，这是一种临床上极为严重且进展迅速的罕见病，包括进行性肌无力、呼吸困难、吞咽困难，多数患儿在岁前死于呼吸衰竭。面对患儿病情的迅速恶化，患儿家属在绝望中找到了医院。
医院多方协助支持下，国际病患来中国就诊的一系列问题得到了快速稳妥的解决，患儿家属满怀希望踏上前来中国的求医之路。
抵达复旦儿科时，宝宝已经3个月。脊髓性肌萎缩症MDT团队进行会诊，为患儿制定了个性化的综合治疗方案。然而，小宝宝的病情远比预期复杂，期间还遭遇了重症肺炎、呼吸衰竭等严重并发症，不得不转入重症监护室接受紧急救治。宝宝多次转危为安，最终成功脱离了呼吸机，并转入临床研究型病房进行后续治疗。
医院医生团队及护理团队给予患儿全方位的管理，并组织包括神经科、康复科、呼吸科、感染科、肾脏科、消化科、放射科等在内的多学科团队，针对患儿尚存的问题，汲取专家意见，不断优化管理方案，促进患儿疾病恢复。
复旦儿科始终站在脊髓性肌萎缩症领域的前沿医院始终站在脊髓性肌萎缩症领域的前沿，参与了多项全球范围内的高质量、多中心、创新性基因治疗和小分子、ASO治疗药物的临床研究，相关成果被国际顶级学术期刊《新英格兰医学杂志》和《柳叶刀神经病学杂志》发表，还牵头了脊髓性肌萎缩症基因替代治疗的研究项目。
团队还积极推动我国脊髓性肌萎缩症诊疗的规范化与多学科合作，于年牵头成立了脊髓性肌萎缩症诊治中心联盟，目前该联盟已覆盖全国9个省、自治区、直辖市，拥有81医院。这一联盟的建立，促进了我国脊髓性肌萎缩症诊疗技术的普及与提高。
为了进一步提升脊髓性肌萎缩症的诊疗水平，医院还于03年发布了《脊髓性肌萎缩症临床实践指南》。该指南为临床医生在脊髓性肌萎缩症修正治疗药物的选择上提供了科学、实用的指导和帮助，推动我国脊髓性肌萎缩症诊疗工作的规范化、标准化发展。