治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液，在中国市场上一针能卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元(折合人民币约元)。
8月6日，#医保局回应一针药卖70万#冲上微博热搜榜首。
起因是广东一位母亲向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，为什么一针要近70万？
医保局随即回应：该药处于市场垄断，一直在谈判降价。
一时间大家对号入座“我不是药神”，引起广泛的议论。
究竟什么药
一针卖到70万人民币
最关键的是为什么在其他国家就能那么便宜？
诺西那生钠注射液，本次事件的主角是用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药，由美国渤健公司（BiogenIdecLtd）研发，于年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。
年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，成为中国首个治疗SMA的药物。
它是目前国内唯一治疗该疾病的药物，在中国售价69.7万人民币，并且每年需反复注射且完全自费。而此药在澳洲只卖41美元，相当于人民币多元。
这么大差异的原因其实很简单：此药已经纳入了澳洲的药品福利计划，类似于我们的医保体系，民众用药用的是优惠价格。而真正政府的采购单支价格为11万澳元，算下来和自费的价格不相上下。
在中国，它因为审批时间还没“符合条件”，所以没法进入谈判流程，也就不可能进入医保报销目录，全程自费导致了天价的产生。
SMA罕见病
孩子的痛苦，家庭的噩梦
脊髓性肌肉萎缩症(SMA)，一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为1/-1/，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。
根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
很多患有SMA的婴儿在出生几周或者几个月内看着也许和正常的孩子一样，但是他们的神经和肌肉会很快衰退。期间会导致控制肌肉的神经逐渐退化，肌肉萎缩，最终大部分会因为呼吸肌衰竭而死亡。
……
其实早在年诺西那生钠注射液上市时，医保局就将其加入谈判日程，希望能够纳入医保，但根据国家相关规定：
参加年国家医保谈判的药品必须是年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液不符合参加年国家医保谈判的条件，因此并未参加年国家医保谈判。
客观层面上的进度缓慢，导致该药在中国目前一直处于垄断地位。
……
而该公司因为这个药，在全球范围内年获得了21亿美元的收入。
确实觉得有些残忍。
很多人都评论说美国渤健公司（BiogenIdecLtd）获取暴利，太过资本化的行为没有人性，但要清楚地认识到药企在开发仅针对少数患者的产品需要巨大的投入，不仅仅是时间，更是人力与金钱。
如果在药物问世后没有一个资金回笼的过程，那么这样的药企也不可能再生存下去。
就以美国本土为例，普通一个公司通常需要花费5亿美元资金，用12到15年的时间才能将一个新药从试验室走入市场。
在个临床前化合物中大约只有5个化合物可以进入临床试验（ClinicalTrials），而这5个化合物中只有一个才能被批准用于临床治疗病人，成为真正的药物。
药物基础开发流程
1.临床前研究
1.1药物靶点的确认
1.2化合物的筛选
1.3细胞实验（筛选理想活性的化合物）
1.4动物活体实验（评估其药效及安全性）
1.5制剂研究
2.临床试验的申请及审批
3.临床试验
3.1临床一期试验（评价药物安全性）
3.2临床二期试验（评价药物疗效）
3.3临床三期试验（进一步的评价）
4.上市申请及审批
5.上市后的跟踪研究（发现并解决问题）
真正在美国本土，该药的价格也非常昂贵。
定价为12.5万美元(折合人民币约87万元)一针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元(折合人民币约万元)。
说到底，最苦的就是那群先天不幸的孩子和一个个因为昂贵的费用逐渐绝望的家庭。
“罕见病”说罕见
其实离我们非常近
SMA只是一个小小的代表。
根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。
目前，全世界已知的罕见病约有种，按照五十万分之一发病率测算，预估中国罕见病患者总数不低于万。
他们分散在社会的各个角落，寻求着帮助。
一方面医生对其的认识水平低、误诊率高、药物可及性差；另一方面罕见病药物公司投入高、研发难、上市难，双重的压力下医保局也承受着降低药物价格的任务，可谓是步步为艰。
截止到目前，进入国家医保的罕见病药物还只是少数：中国有35种罕见病、63个药物已经在中国上市，目前只有21种罕见病相关的38个治疗药物被纳入到国家医保目录里，意味着还有非常多的罕见病药物没有被纳入医保。
IQVIA艾昆纬中国管理咨询执行总监李扬阳也回顾过去10年中国在罕见病的历程，提出目前面临的三个问题：
1）药物可获得性上依然有很大的缺口
2）对于罕见病的医疗保障，缺乏全国层面的制度化设计，一些超高值的罕见病药物在医保上没有实现突破
3）罕见病的医疗保障在不同的区域之间，在中国不同省市之间存在非常大的挑战
情况依旧严峻。
中国语境
困境如何有效突破
总的来看，解决背后的支付问题和保障体系仍是“挽救”罕见病患者的重中之重。
年，中国成立了罕见病专家委员会。
年4月，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，包含种罕见病。
同年10月，药监局发布罕见病防治医疗器械注册审查指导原则。包括依库珠单抗、艾美赛珠单抗等多个罕见病药物加速获批上市。
年2月，国家卫健委发布了建立全国罕见病诊疗协作网的通知。
……
不仅仅是政府牵头，更多的机构也可以参与其中，如慈善和商业保险。
尤其是商业保险中的医疗险，有些责任范围已经包含了罕见病。
如尊享e生百万医疗险，它是市面上极少数将年发布的《第一批罕见病目录》纳入0免赔额的产品，其中就包含SMA。
当越来越多的患者面临的是四处求医、无药可治、有药用不起的困境。将罕见病纳入商业保险的0免赔，无疑给罕见病防治从社会层面上打了一针强心剂。
既然是为孩子投保，那一定选择最好的，能防范各种情况的。
不关乎价格，关乎爱与责任。
虽然艰难，但我们从未放弃过希望。（点击阅读原文了解“东财保险”）
更多精彩