丨派真生物市场团队报道
SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，是由SMN1基因缺失导致运动存活蛋白不足引起的。运动存活蛋白对维持运动神经元的健康及正常功能至关重要。5q-SMA患者因SMN1基因缺陷,无法产生足够的SMN蛋白维持运动神经元正常运作，肌肉无法接收大脑信号，进而导致骨骼肌进行性萎缩。AAV介导的基因替代疗法FDA批准的三种SMA治疗方法之一是被称为onasemnogeneabeparvovec-xioi的基因替代疗法。治疗包括一次性静脉注射腺相关病毒载体，该载体将缺失的SMN1基因的完整功能拷贝传递至运动神经元细胞中。新研究报告了试验数据安全性全国儿童基因治疗中心神经病学家杰里·门德尔（JerryMendell）博士主要参与临床前工作和人体试验，这些试验证明了onasemnogeneabeparvovec-xioi的安全性和有效性。FDA批准了该疗法用于诊断两岁以下患有任何SMA类型且没有终末期的儿童患者。在这项新研究中，Mendell博士及其同事报告了俄亥俄州21例接受onasemnogeneabeparvovec-xioi治疗的儿童（1-23个月大）的安全性和早期结果数据。SMA治疗方法对2岁以下患者有效全国儿童基因治疗中心的儿科神经病学家医学博士梅根·沃尔德罗普（MeganWaldrop）也是该研究的第一作者，表示说：“根据我们的数据显示，如果进行适当的筛查和监测，该基因疗法在患者2岁时是安全有效的，且基因型预计为SMA1、2和3。但如果孩子年龄更大，体重更重，则有可能导致更多的肝损伤。这些患者需要密切监测，并可能需要更长的糖皮质激素治疗时间。但如果对它们进行适当的监测，则可以很好地耐受治疗。”有症状患者运动功能均改善总体而言，研究结果令人鼓舞：所有有症状的患者在运动功能上均有改善，而在症状发作之前接受治疗的5名儿童均未表现出SMA弱点特征。
Waldrop博士说：“我们认为这是针对SMA的良好治疗方法，并将对儿童患者的生活产生巨大的临床影响。基因疗法是某些疾病的杰出治疗范例。目前，我们能够针对某些隐性、功能丧失且涉及小基因的疾病设计基因疗法。随着该领域的不断发展，我们将取得更大进展并找到扩大使用基因疗法可以治疗的疾病的方法。”
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