资料来源：FDA
发布时间：.8.7
年8月7日，FDA批准Evrysdi(risdiplam)上市，用于治疗2个月及以上婴幼儿和成人脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy，SMA）患者。脊髓性肌萎缩症是一种罕见且致命的遗传性疾病，它会影响肌肉张力和运动功能。Evrysdi是第二个被批准用于治疗SMA的药物，也是首个口服治疗药物。
FDA药物评估与研究中心神经科学办公室主任BillyDunn博士：“作为首个治疗SMA的口服药物，Evrysdi的批准距首个治疗该疾病的药物上市不到四年，这为SMA患者提供了重要的治疗选择。”
SMA是一种遗传性疾病，患者由于缺少控制肌肉运动的下运动神经元，会导致肌无力和肌萎缩。Evrysdi是一种SMN2基因的小分子mRNA定向剪接调节剂。它的批准基于了两项评估了其用于婴儿期及其他时期SMA发病疗效的临床研究。第一项针对婴儿期发病的临床试验纳入了21名患者，平均入组年龄6.7个月。这一开放标签试验通过评估患儿能否无支撑独坐至少5秒钟以及无永久性通气设备支持时的存活率，来反映药物的有效性。接受Evrysdi治疗12个月后，41%的患者可以独坐5秒以上，由于大多数未经治疗的SMA婴儿无法独坐，该药治疗效果与疾病自然进展结果相比有显著性差异。经过23个月以上的治疗，在不依靠永久通气的情况下尚有81%的患者存活，与未经治疗的疾病自然进展状况相比有明显改善。
第二项随机、安慰剂对照试验纳入了名2-25岁的SMA患者，以评估Evrysdi用于晚期SMA的疗效。研究主要终点是患者用药一年后MFM32（一项运动功能测试）总分与基线相比的变化。结果显示，服用Evrysdi的患者一年后MFM32评分平均上升了1.36，而使用安慰剂的患者评分下降了0.19。
Evrysdi最常见的副作用包括发烧、腹泻、皮疹、口腔溃疡、关节痛和尿路感染。对于婴儿型SMA患者而言，Evrysdi的副作用与该药用于成人SMA患者的副作用相似，此外，还包括上呼吸道感染、肺炎、便秘和呕吐等其他副作用。患者应避免与多种药物同时服用，因为Evrysdi可能会增加这些药物的血浆浓度。
FDA通过快速通道和优先审查批准了Evrysdi上市，该药物还被授予孤儿药认证和罕见儿科疾病优先审查凭证。
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