国外41澳元（折合人民币元）一支的药，国内竟然要70万？
近日，广东一母亲欧阳春兰因质疑诺西那生钠注射液“定价过高”，要求国家药品监督管理局公开该药的采购方式和国内定价依据，引发众多网友的 据了解，该注射液是一种用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（下称“SMA”）的特效药，一针售价为69.7万人民币，每过几个月就得注射一次，且完全自费，有的患者还需终身用药。
年诺西那生钠在中国获批，目前已经布局40多个国家地区。其背后的研发生产公司——渤健生物则通过该特效药赚取了21亿美元。
可这样的“天价药”却随后被网友扒出，存在与别国的差异化价格问题：在澳大利亚只需要41澳元。
如此大的价格反差引来众多网友质疑。救命药为何卖到70万一针？医保为何不能报销？不同国家市场定价为何差距这么大？
41澳元的真相
7月31日，自媒体“黑土影像”发布了一篇《特效药5毫升70万元，父亲瞬间绝望》的文章。
文中写到一个1岁男孩身患SMA，在icu内奄奄一息，要想活下去，只能靠特效药诺西那生钠。可一支70万元的价格，让本不富裕的家庭彻底绝望了。
“父亲在塑料厂打工，母亲没有工作照顾小孩，双方老人动用了所有人脉去借钱，最终还是支撑不下去。”
自媒体发布的求助信息，目前尚未证实
小孩的悲惨遭遇令人同情，也让“天价药”诺西那生钠再次进入了公众视野。随后不少网友声援，要求放低药物的价格门槛。
但真正引发广泛 不少人质疑称，为何会国内外的价格会出现如此差异？其中是否存在利益输送？欧阳春兰也正是看了这则消息，才向国家药品监督管理局提出要求，公开该药采购方式和国内定价依据。
对此，该特效药研发生产公司——渤健生物于8月6日发布声明称，“41澳元不是诺西那生钠在澳大利亚的价格。药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。”
据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万（折合人民币54.97万）澳元，患者自付费用为41澳元。
也就是说，澳大利亚患者自付的41澳元，是医保报销之后的价格，代价则是澳政府每年需要为此支付2.41亿澳元；但该药物在国内并未进入医保报销目录，也未能有资格参与国家医保谈判，所以价格为70万元。
诺西那生钠注射液图片来源：美通社
事实上，治疗儿童罕见病的诺西那生钠在全球都是“天价药”，多数国家或地区则会选择对当地居民给予不同程度的医保报销，且名额有限。
在美国，该特效药售价为12.5万美元（约合人民币87万元）一支，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。
此外，相对于诺西那生钠这种需要每年反复多次注射药物，诺华公司旗下的Zolgensma药剂则宣称一次即可完成治疗，但该药定价也被视为"天价"，高达万美元（约合人民币万元），且仅在欧盟、美国等地上市，被日本称为“国内最贵”药物。
值得注意的是，诺西那生钠注射液在中国虽然属于“自费药物”，但也有相应的慈善赠药项目（中国初级卫生保健基金）。
在自付第一针的费用后，中国初级卫生保健基金会赠送后三针，而从第五针起，就变为买一针赠送一针，每隔4个月打一针。
也就是说，后续患者需要每八个月花70万，才能维持住药效。这对于普通家庭仍是难以承受的，赠药项目帮扶仅仅是杯水车薪。
随着41澳元真相被揭开，其背后高价救命药却用不起的现状仍未解决。
花上千万去拯救一个孩子
“活不过两岁是SMA-I型患儿的大现状。”国内首家 从数据来看，目前全国有多个SMA患者。“而这只是冰山一角。”邢焕萍补充道。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为"婴幼儿遗传病杀手"。患病儿童由于运动功能受损，导致不能坐立行走，甚至出现呼吸、吞咽障碍，重症者的生命里程不足两年。
脊髓性肌萎缩症的英文名称Spinalmuscularatrophy，图源《新医学》杂志
在诺西那生钠注射液上市之前，SMA可以说是无药可治，国内及全世界范围内对该疾病的治疗措施都仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗。
“一旦出现转让家用呼吸机、咳痰机的消息，大概率意味着这家孩子去世了。”一位患病儿童的妈妈称。
而在市面上的两种SMA治疗药物：罗氏Risdiplam和诺华Zolgensma，均无法在中国上市。也就是说，目前国内唯一治疗该疾病的特效药物就只有诺西那生钠注射液。
这种近乎垄断的市场地位也让渤健近年来赚得“盆满钵满”。据渤健年财报显示，诺西那生钠注射液去年为该公司贡献了21亿美元。
相关数据显示，诺西那生钠注射液由美国渤健公司研发，于年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物；随后它在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等40多个国家、地区相继获批。
年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，成为国内首个治疗SMA的药物。可这样一支救命药，不仅价格昂贵，且没有任何医保报销，部分患者还需终身注射，对于普通家庭来说，宛如噩梦。
图源：我不是药神剧照
“打不起了，卖房也打不起……你们能懂那种孩子好不容易有了起色，现在又得眼睁睁地看着她一天天不能动的心情吗？”上述患儿母亲称。要想真正救下一个孩子，至少得花上千万。
这是摆在所有中国SMA患儿家长面前的难题——要么倾家荡产地用药，要么目睹孩子被病魔折磨痛苦逝去。
“天价药”入保左右为难
如今，诺西那生钠特效药入医保，成为中国SMA患儿家庭的唯一指望，但并非那么简单。
国家医保局信访办一名工作人员曾表示，去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，但是纳入医保的事始终没有谈下来。“因药物价格下不来，没办法进入到医保目录。”
事实上，在专利保护期内，相关药物只能由研发单位自行定价，因此诺西那生钠在全球价格都居高不下。
据媒体报道，不同国家或地区的卫生部门只能通过相应的卫生经济评估，和药企谈判，计算出使用新疗法将为患者带来额外健康和生活质量的费用，制定最优方案。
我国虽然早在18年就将SMA列入《第一批罕见病目录》中，但至今仍未和渤健达成医保协议。而在相当多的国家或地区，则早已通过基金会或高成本医疗补偿系统，实现了这种“天价药”的全额报销。
在美国，主要靠多种商业保险和部分州的医疗补助，将该药的价格降低到可承受范围内；香港则是依靠相关资格认定，通过撒玛利亚基金、关爱基金两大基金会补助，完成双重兜底；日本规定未满2岁的SMA患者自付费用仅占总费用的20%，并由中央补助......
但按照相关人士表述，该药如若想较快进入国内医保，仍需渤健方在与专家组价格谈判中，愿意让步。“如此昂贵的特效药物从被批准使用到政府买单，之间仍然有漫长的距离。”
对于外界 “根据国家相关规定，参加年国家医保谈判的药品必须是年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于年2月获批，不符合参加年国家医保谈判的条件，因此并未参加年国家医保谈判。”上述负责人称。
诺西那生钠是国内SMA患儿目前唯一的希望
那么，这一针售价70万的特效药，究竟需要投入多少前后期成本，药企后续又是否参加医保谈判降价呢？
为此，时代周报新媒体记者联系渤健方，截至发稿，仍未得到回复。
可毫无疑问，特效药入医保正在陷入左右为难的局面。
一方面，如若辛苦研发出来的药品不能赚钱，还要遭受“道德绑架”，那么拿什么保证药企研发新药的动力；另一方面，医保是一块大饼，70万应该救一个孩子还是给数十个人报销医药费，这也是个无解的问题。
年，电影《我不是药神》揭开了国内抗白血病特效药的空白页。为了救活吃不起药的穷人，徐峥扮演的“程勇”不得不冒险从印度带回了廉价仿制药，最终以个人的入狱换来了多年后特效药入医保。
可惜，就算是“药神”这次也没辙了，在全球唯三的治疗SMA特效药物中，基本都是数十、数百万一支的“天价药”。
图源：我不是药神剧照
如今，一个冷冰冰的现实摆在我们面前：生命，是被标上价格的；没钱，也就吃不上药。
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