由于美国食品药品监督管理局FDA的补充数据要求，诺华表示，鞘内注射基因疗法治疗脊髓肌萎缩Zolgensma的申请时间将不得不推迟。
诺华在这份声明中表示，虽然FDA认识到Zolgensma（AVXS-）在SMA患者人群中使用鞘内注射治疗的潜力，但建议进行一项关键性的确认性研究以补充现有数据。
医院接受专门训练的医护人员的指定用药，鞘内注射的优点是能将治疗的剂量直接输入受影响的部位。目前，渤健（Biogen）公司的诺西那生钠（Spinraza）就是鞘内给药。
“鉴于我们将需要启动一项围绕鞘内给药制定关键性验证试验，因此我们将不再按照先前的目标在年提交鞘内注射Zolgensma的申请“，诺华公司表示。
这家瑞士药企特别强调，
这项研究要求与AVXS-IT的部分临床试验中止无关，并且只有在FDA解除这个临床试验暂停之前，新的研究才会在美国启动。因为在动物研究中发现的安全问题，去年10月，FDA摁下暂停键，暂时停止了诺华的Zolgensma基因疗法治疗大龄儿童脊髓肌萎缩的临床试验。
因此，这个鞘内注射基因药Zolgensma的临床试验，可能面临更长时间等待，因为必须等到这个临床试验的暂停解封后才能开始。
（鞘内注射可以将治疗剂量直接输送到脊髓。网络照片）
罗氏公布Risplam两年数据
与此同时，在正在召开的世界肌病学会年会上，罗氏(Roche)公司9月28日公布了口服治疗脊髓肌萎缩（SMA）新药risdiplam的长期临床试验。
这个结果显示，88%接受Evrysdi（risdiplam）治疗的婴儿还活着，在两年内不需要人工永久通气。
此外，59%的婴儿能够在没有帮助的情况下坐至少5秒钟。
而且，这个口服新药未发现新的安全性信号。
今年8月，美国FDA批准这个口服治疗SMA的新药，Evrysdi治疗成人和2个月及以下的儿童SMA患者。
目前，日本和中国的新药监管部门都在紧锣密鼓，其中，罗氏旗下的中外制药此前表示，这个口服治疗SMA的新药有望在年底前在日本获批。
而中国国家药品监督管理局（NMPA）已经把risdiplam列入优先审评名单。
(罗氏口服治疗SMA的新药Evrysdi,risdiplam,网络照片)
在这个临床试验数据分析时，其中的SMA患者中最小的为28.4个月，最大孩子为45.1个月。入组时的年龄中位数为6.3个月。
在17名接受治疗治疗剂量的婴儿中，有2名在8个月和13个月的治疗中经历了致命的疾病并发症，其中1名婴儿退出研究，3.5个月后不幸死亡。
研究人员没有将这些反应都归咎于与risdiplam有关。
参考：
罗氏新闻稿：