年的暑期档电影，让人记忆最深刻的莫过于《我不是药神》。
这部影片，除了在情感上引起了公众对白血病患者极大的同情。
更通过“救命药”格列宁那高不可攀的药价，将研发药企诺华刻画成了 的反面角色。
彼时，有人就为其算了一笔账：
在年，格列宁在中国的售价大约是元(0.1g*片)。
假设一位患者每个月需要消耗掉一盒药，那么一年下来就是*12=30万元。
正因为此，一时间很多网友指责诺华竟在病人身上疯狂获取暴利。
然而这并不能改变什么。
这不，在电影播出不到一年的时间里，诺华就又带着新“救命药”再一次颠覆了大家的想象力。
近日在美国上市了一支药物，价格高达万美元（约万元），被称为史上最贵药物，相当于北京三环内的一套房。
这支药物的作用是治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症，这种病是一种非常罕见的病，能够导致婴儿无法行走、进食甚至无法呼吸。
而上市的这款药能够一次性治疗这种病，修复受损的基因。但是也因为价格的原因而饱受争议。
为什么这款药这么贵却还敢称公道价？首先要从这个药治疗的疾病SMA说起！
什么是SMA疾病？
脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy，SMA）是一种由脊髓前角运动神经元退化引起的神经肌肉性疾病，患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩，重症患儿常死于呼吸衰竭。
SMA是造成婴幼儿死亡最常见的常染色体隐性遗传病之一，不同人群中的致病基因携带频率在1/40~1/50，新生儿的发病率约为1/。如果按照中国每年万左右的出生人口计算，就意味着SMA每年可能会给个家庭带来苦难。
也有人会问，这感觉跟霍金的病有点儿像呀！
不一样的，霍金的病叫做肌萎缩侧索硬化（ALS），也叫作运动神经元病，也就是我们所熟知的“渐冻症”，是一种渐进性的神经退行性疾病，发病年龄往往在40-50岁；而SMA是一种遗传病，大多数情况下一出生就会发病。当然，这二者都属于罕见病的范畴！
SMA疾病是什么原理？
年，国际脊髓性肌萎缩症联盟正式确立了SMA的分类方案，他们根据患者发病年龄和运动功能，将SMA分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ3个型别。后来，又增加了Ⅳ型和0型。
其中，Ⅰ型SMA又叫做Werdnig-Hoffman病，是最常见的类型。患儿由于严重肌张力减退及对称性肌无力导致无法支撑自己的头部，并且由于舌肌和咽肌萎缩，患儿会出现喂养和呼吸困难，通常会因为呼吸衰竭而活不过2岁。
Ⅱ型SMA被称为中间型SMA。患儿常伴有关节挛缩和脊柱侧凸，随着病情的进展需要呼吸机维持呼吸，可存活至2岁以后。
Ⅲ型SMA也被称为Kugelberg-Welander病，患者的生存基本不受影响，可能在某些时刻需要轮椅。与Ⅱ型SMA不同，绝大部分Ⅲ型SMA患者的脊柱不会出现侧凸，也很少有呼吸肌无力的症状，他们的寿命基本不受影响。
还有不到5%的SMA患者是Ⅳ型SMA，这是病症最轻微的类型，他们的症状类似于Ⅲ型SMA，但多是在成年后发病，一般在30岁或更晚才发病。
此外，SMA还有一种不常见的类型，发生在宫内，表现为胎动减少，患儿出生时无反射、面部瘫痪和关节挛缩，称为0型SMA。通常这类患儿的自然死亡年龄不超过1个月……
值得一提的是，尽管SMA患者的运动功能会受到不同程度的影响，但他们的认知是正常的。
这款神奇的药真的能治好吗？
据报道，这款新疗法名为Zolgensma，是一种基于腺相关病*载体的基因疗法，静脉给药可能可以修复相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。Zolgensma的获批基于一项已经完成的1期临床试验START，以及一项正在进行中的3期临床试验STR1V。这两项临床试验共入选36位罹患婴儿型脊髓性肌萎缩症的小儿科患者，研究起始时这些患者年龄约在2周～8个月之间。在已经完成的START临床试验中，15名患者接受了Zolgensma的治疗，在接受治疗后24个月的随访时，所有患者仍然存活，且不需要 性的呼吸支持。
在正在进行的STR1V临床试验中，21名患者接受了Zolgensma的治疗，截至随访数据截止日期，即年3月，19名患者依然存活，且不需要 性的呼吸支持，1名患者死于疾病进展，1名患者退出。在19名依然存活的患者中，13名患者年龄至少有14个月大。与自然白癜风相比，这些临床试验数据证明了Zolgensma的有效性。这一疾病的自然白癜风显示，超过90%患者在24个月时会死亡或者需要 性呼吸支持。
当然了，也有人觉得这是在以孩子的生命来要求父母付赎金
有人认为这款药物的产生应该是帮助更多的人，而这么高的价格几乎没几个人能够用得起
有人认为这是新一次的格列宁，并喊话印度赶紧干活了。
不过也有人觉得命远比金钱重要，只要药有效，再多的钱也可以接受。
制药公司对此回应说：给病人做移植手术的费用要万元到万元，其效果远没有这种药物好，这种治疗法只需要注射一次就能痊愈，所以从费用来说比其他的疗法都要便宜。
并且在医保内还可以分期付款。
这款药已经投入使用中，并取得了效果，通过该疗法痊愈的孩子父母称：生命比金钱更重要。
其实通哥认为药物虽然很贵，也许在我们的认知中认为它贵到离谱。
但是这款药毕竟是能够一次性治疗好这么难的病，在研究过程中科学家们花费的金钱时间精力也许远不止药价。
有些药需要几十年的不断测试不断研究，而他们钻研药物，更多的是为了人们的健康着想，所以这也出现了一个两难情况。
就是仿制药和正版药的斗争。
在《我不是药神中》人们只能吃得起印度仿制的格列宁，正规厂家的药被万人抨击。
在情也许是对得，可在理来说原版的权益是受到了 的。
情和理这东西，自古也说不出个谁对谁错。但是如果你能保持中立的心态，不被情绪感染，既能为病人打抱不平，又能理解法理和市场运作规律的事实，那么你就是逃脱了「认知贫困」的智者。
被情绪绑架，被贪婪绑架，依赖别人且活在别人的世界中，都是穷病的根源。
再者，如果我们一味的去仿制这些药，那还有谁愿意去浪费时间浪费金钱去研究药物了？
仿制药厂没有实力没有资本也不敢冒风险去做原创药品，而强大的药企愿意去做，结果还落得个人被骂，药被仿制的下场。图个什么？
所以我们要感谢这些为了人类健康而不断去研究的科学家和企业们，而不应该是觉得药太贵没钱买药去责怪这个社会和药厂。
而价钱也只能自己去解决或者是国家有*策，能够保证药厂和人民处于平衡状态。
这是一种非常罕见的病，所以贵也是有贵的原因，至少不能治和能治还是两个概念。
至于如何治疗这种病，或许你能从文中找到答案，或许只能用罗曼·罗兰的一句话去做解释。
即使通过自己的努力知道一半真理，也比人云亦云地知道全部真理还要好些。
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