红尘辣评-3
1、以下原文中所述的“元/支治疗--脊髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy，简称SMA）--的临床药物”，在医生圈里被“刷屏了”！
2、刷屏并不仅是因为其“天价价格”，在医生圈里被刷爆、最重要原因是，这款基因药物不像目前临床治疗领域“被炒烂的基因靶向药”（因为基因靶向药物的基因片段变异过快导致基因靶向药生命周期仅有10-12个月），这个名叫“Zolgensma”的基因引导药物的作用机理为：“是用病毒载体，把正确的正常基因运送到有「错误」的基因处，载体好的运动神经元基因，拷贝靶运动神经元细胞中，然后让这些运动神经元细胞，能继续复制，生产出「好」的运动神经元，从而让患者恢复甚至痊愈”！这个药物一旦进入大规模临床印证性试验成功后，应该是人类基因药物治疗的又一个“里程碑”式的研发，其实就类似于十几年前医学领域炒作的“细胞克隆”的基因翻版，期待医药研发领域多一些像“Zolgensma”这类的基因引导药物的发明发现，或许人类长久以来追求的“长生不老”或许不久的将来成为现实！！！
报道来源原文：
一支药万元，史上最贵的药上市！医药公司称可分期付款来源
都市现场综合时差视频、梨视频、百度百科
药是什么？药就是命啊！徐峥的一部电影《我不是药神》揭开了这个社会所有穷人的伤疤，当你患病后，钱就是药，药就是命啊。你以为片中治疗慢粒性白血病的药格列宁已经够贵了吗？那你知道史上最贵的药是多少钱一支吗？
近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价万美元（约万元），堪称史上最贵药。
网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药公司则称这些批评并没有真正思考医疗系统是如何运作的，并称如果病人不使用该药物，通过做移植手术的话，每个病人大概要花万-万美元，而且效果远不如这好。
该公司CEO表示，治疗该病只需一支药，并且该疗法约为长期治疗费的一般，患者若存活5年，相当于每年平均花费42.5万元，而现有的疗法在第一年就需花费75万美元。而且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。
随着数百种基因疗法的开发，许多人担心保险公司会将成本转嫁给消费者，今天一个监督组织称，鉴于这种药物的潜力，他的价格是公平的。通过该疗法后痊愈儿童的家长赞同这一观点称：生命是无价的。
那么到底什么是“小儿脊髓性肌肉萎缩”呢？脊髓性肌萎缩（SMA）又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症，是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。
至今SMA尚无特异的有效治疗，主要治疗措施为预防或治疗各种严重肌无力产生的并发症，如肺炎、营养不良、骨骼畸形、行动障碍和精神社会性问题等。
对于这样一支确实有效的真正的天价药，大部分的网友表示理解，毕竟聊胜于无，它能救命就是存在的意义。
“药品的研发成本是非常高的，有时几年几十年都无法研发出一种新药。只有患者为正版药品买单，才能推动更多的科学家安心地去研发药品。”
“研发费用肯定好几亿美金，卖这么贵很正常，你想想到底是你的命重要还是钱重要。”
然而，还是有部分网友不能接受这么高的价格，如果没有这么多钱，岂不是直接等死。
“一辈子不吃不喝，我也买不起。”
“然而真实的情况是，这些药是一些大学或科研机构研发出来的，然后被医药公司买了授权，然后高价售出。大部分的研发成本是国家科研预算承担的。”
“有这么多人觉得买贵正常？一千多万正常？你们用的哪个药不用研发都卖这么贵？这也就资本主义社会会出现的。”
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