编译/廖明畅
Isis制药公司宣布已经获得来自Biogen的万美元里程碑式的投资，该笔投资将用于推进针对儿童脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物ISIS-SMNRx的第三阶段研究（CHERISH）。这项三期研究将评估该药物对儿童脊髓性肌萎缩的治疗效果。迄今为止，Biogen已经支付了Isis超过1.2亿美元用于ISIS-SMNRx的研发。
ISIS-SMNRx的三期研究CHERISH是一项随机、双盲、假程序控制的为期15个月的研究，约名2-12岁非门诊的SMA患者参与这一项研究。研究将通过亨墨斯密运动机能扩展量表（HFMSE：一个可以有效测量SMA患者肌肉功能变化的方法）的初级端点和功效终点评估12mg剂量的ISIS-SMNRx的疗效及安全性。