英国国家医疗服务体系（NHS）的一种药物每剂售价高达万英镑，一位英国婴儿成为全球首位接受这种药物治疗的患者。5个月大的亚瑟·摩根（ArthurMorgan）为数百名儿童提供了治疗遗传疾病的希望，他正在接受每剂价值高达万英镑的药物的治疗，将有希望延长预期2年的生命，也将有望给患有这种疾病的其他婴儿带来生存的机会。
婴儿亚瑟接受了英国国家医疗服务系统提供了一种价值万英镑的药物治疗，让他有机会活下来。5个月大的亚瑟接受了Zolgensma基因治疗，治疗脊柱疾病，这给其他1型脊髓性肌萎缩症患者带来了希望。他的31岁的父亲里斯（Reece）表示：“这给亚瑟提供了最好的机会。”上个月初，小婴儿亚瑟的家人接到了一个令人震惊的消息，他们的小儿子患有1型脊髓性肌萎缩症。
英国一位婴儿接受全球最昂贵药物的治疗，每剂药费高达万英镑。亚瑟出生在去年12月，早产了6周，他们被告知：他们的小儿子将会经历渐进性的肌肉无力，失去运动能力，呼吸困难，预期寿命只有两年。他们对亚瑟最大的希望在于Zolgensma基因治疗法，因为研究发现，一种单一的治疗方法可以帮助患有1型脊髓性肌萎缩症患者的婴儿坐着、爬行和行走，还可以使他们避免戴上呼吸机这种药物每剂标价高达万英镑，被认为是目前世界上最昂贵的药物，但它可以挽救亚瑟的生命。
所以，当医生告诉他，他的病可以由英国国家医疗服务体系报销时，他的家人都松了一口气。31岁的里斯·摩根是英国伦敦南部的一名个体石膏工人，他说：“当我们得知亚瑟将接受治疗，成为这种药物的第一个病人时，我简直崩溃了。这几个星期就像旋风一样，当我们了解到他的情况以及这对他和我们的家人可能意味着什么时，我们充满了焦虑和恐惧。我们仍然不知道未来会怎样，但它给了亚瑟一个最好的机会，给他一个最好的未来。”上个礼拜，亚瑟在伦敦伊芙琳娜（Evelina）医院接受了一次性的基因治疗，人们希望这能挽救他的生命。
英国婴儿患有1型脊髓性肌萎缩症，正接受每剂药费万英镑的治疗，直到两年前，针对患有1型脊髓性肌萎缩症的儿童患者，还没有治疗方案，这是导致儿童死亡的主要遗传病之一。今年3月，英国国家医疗服务体系与制造商诺华基因治疗公司(NovartisGeneTherapies)达成协议，允许Zolgensma加入NHS。英国有到人患有肌萎缩症，英国每年出生的婴儿中大约有70人患有1型脊髓性肌萎缩症。
英国国家医疗服务体系首席执行官西蒙·史蒂文斯爵士说：“现在这种革命性的治疗方法可以用于像亚瑟这样的婴儿和儿童，这真是个好消息。”英国国家医疗服务体系的长期计划，是致力于以对纳税人公平的价格为患者提供尖端治疗。Zolgensma是最新的改变生活的疗法，NHS现在经常使用这种疗法来改变患者及其家庭的生活。英国卫生部长马特·汉考克表示：“我很高兴年幼的亚瑟可以通过NHS得到这种可能改变其人生的治疗。”伦敦伊芙琳娜医院的儿科神经学家伊丽莎白·瑞格博士透露：“这种治疗将给那些勇敢地与之抗争的患有1型脊髓性肌萎缩症患者的家庭带来巨大的希望。”
脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，会削弱肌肉并导致运动问题。到目前为止，治疗只能控制症状，包括手臂和腿软塌无力，难以坐起来和爬行等症状。1型是最严重的类型，不到6个月大的婴儿中患有这种疾病的概率较大，每到个新生儿中就有一个患有1型脊髓性肌萎缩症。在大多数情况下，只有当父母双方都有导致这种疾病的缺陷基因时，孩子才可能天生患有1型脊髓性肌萎缩症。
大约每40到60人中就有一个是主要缺陷基因的携带者。Zolgensma是一种具有革命性和高度创新性的一次性基因疗法，旨在通过替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能，来解决SMA疾病的基因根源。在单次静脉输注（IV）给药后，Zolgensma将SMN1基因的一个功能拷贝导入患者的细胞，持续表达功能性SMN蛋白来阻止疾病进程，从而长期改善患者生存质量。除了负责治疗亚医院，位于曼彻斯特、谢菲尔德和布里斯托尔的中心也在实施Zolgensma治疗。
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