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编译：写意君FDA在周二发布了神经退行性疾病人类基因疗法开发、测试和试验设计指南草案，草案中对这类新产品的批准途径也作了强调。
该指南草案适用于成人和儿童人群的产品，草案中强调了在提交新药临床（IND）申请前与FDA早期沟通的重要性。FDA指出，INTERACT会议可以用来讨论产品早期临床前计划中的问题，而IND前会议可以在产品开发后期但在提交申请之前进行。
与FDA组织和先进疗法办公室（OTAT）的早期互动，作为生物制剂评价和研究中心的一部分，可能包括与药品纯度、鉴别、效力和剂量评价相关的产品特定考虑。
FDA还建议申办方评估制造工艺变更对产品关键质量属性（CQA）的影响。如果无法立即确定影响，则应考虑进行两部分风险分析，以期前瞻性地观察变更前和变更后的产品，以及追溯分析已保存的变更后产品的样本。
在开展基因治疗产品的临床前研究时，该机构建议重点