点它，分享点赞在看都在这里
这几天，家在辽宁沈阳的吴桐感到绝望，她是辽宁40多位脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的家长之一，今年4月份，她2岁的儿子注射了第一针价格将近70万元的诺西那生钠注射液，病情已经有明显好转，可接下来的一针还不知道钱该从哪里来，而更多的患儿家长则没有机会尝试这样昂贵的药物治疗。
对于这种一口痰都可以随时带走患儿生命的罕见病，只有两种选择，一种维持，需要注射70万元一针的“诺西那生钠”，另一种有效治疗，需要应用万元的天价药“Zolgensma”，不管哪种选择，如此巨额的药费，都把很多SMA患儿挡在了门外。
2岁男童的“怪病”：有效治疗需万元亲眼目睹小病友过世
吴桐的儿子赵启瑞今年2周岁，小家伙非常聪明，背英语单词、古诗、乘法口诀都有模有样的，十分惹人怜爱。可孩子的两条腿软得就像没有筋骨，两脚有明显的外翻症状。
赵启瑞在1岁多的时候，仍然不能扶站，坐都坐不稳，家里人都以为孩子只是发育迟缓，可到了中国医院，前后检查了一个多月，最后确诊是周围神经病，也叫进行性脊肌萎缩症，平均到1万个人里会有一个病例，属于罕见病。
住院期间，吴桐经历的一件事让她下定决心，无论如何也要给孩子治疗。吴桐回忆，与她儿子同病房的一个小病友感冒了，折腾了3天2夜，他妈妈一直没睡，实在太累，就睡了一会儿。然而等妈妈醒来，孩子已经去世了。孩子走的时候，脸转向妈妈这一边，这个动作对别的孩子来说很容易，但是对这个孩子来说已经用尽了全身的力气。那个妈妈说孩子的眼睛没有闭上……
“其实现在的患儿算是幸运的，药虽然贵，毕竟还有个盼头。我儿子刚刚确诊的时候，医生就直接让回家，没法治。”来自盘锦的刘佳欣说，她的儿子在五年前查出SMA，当时世界上还没有研发出治疗药物，康复训练也不成熟，只能在网上找资料来学习。
一个叫马斌的Ⅲ型SMA患者，把国外相关的研究资料翻译成中文发给病友，帮助大家学习康复训练知识，购买辅具。
“最初国内的咳痰机15万一台，我们一起在国外团购，3万多一台，没有售后服务。现在好了，国内的咳痰机也就3万多一台，还有售后保障。”刘佳欣说，现在国内的康复训练体系也在逐渐成熟，护理、治疗方面的知识也很全面。刘佳欣的想法是，只等药物纳入医保，孩子们就有希望了。
等待不等于什么都不做，刘佳欣从未停止孩子的康复训练。对于SMA患儿来说，游泳是最好的运动，但孩子的抵抗力差，她不敢到外面的泳池游泳，就在家里焊了一个。“挨着厕所的一面墙焊的，方便也安全。”
自我救赎：患儿家长成立SMA关爱中心
在众多的SMA患者家属中，最有影响力的要数冯家妹，她是年《超级女声》成都赛区第四名。年，冯家妹的女儿降生，取名美儿。5个月大的时候，美儿被确诊为SMA患者，一岁半就不幸去世。
以当时的医疗技术，全球都没有有效治疗药物，冯家妹束手无策，只能眼睁睁看着女儿离开，这成为她心头挥之不去的痛苦。年，冯家妹与马斌结识，决定以她女儿的名字命名，成立北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心），为更多的SMA患儿提供帮助。
该中心执行主任邢焕萍介绍，中心成立以来，他们一直致力于推动中国SMA医疗事业的进步。他们翻译了大量国外资讯，请国内专家录制网络课堂、线上直播，希望患者对这个疾病的综合管理有更深入的了解。另一方面，线上指导家庭进行康复训练，对有需要的患者提供绿色公益通道，像吴桐、刘佳欣这样的人都是受益者，在中心得到不少帮助。
邢焕萍介绍，年以来，SMA这个疾病在医学方面的发展速度非常快，从没有药、没有治疗、没有人