AveXishaspostedtop-linedatafromaphase1trialofitsgenetherapyagainstspinalmuscularatrophy(SMA).All15patientswereevent-freeat13.6monthsofage,asignificantimprovementoverthenaturalhistoryofthedisease.
AveXis公布了其治疗脊髓性肌萎缩（SMA）基因药物的I期临床概要数据。所有15名患者在13.6个月龄时都没有疾病症状，与此疾病的自然病程相比改善显著。
Thephase1gavethreebabieswiththegeneticmuscleweaknessdiseasealowdoseofagenetherapydesignedtoprovidethemwithafunctioningSMNgene.Afurther12babiesreceivedthelargeramountofthegenetherapyAveXisseesastheproposedtherapeuticdose.Bytheageof13.6months,noneofthesubjectshadsufferedan“event”,definedbyAveXisasdeathortheneedformedicallyprescribedrespiratoryassistancefor16hoursadayfortwoweeks.
I期临床中，三个具有遗传性肌无力的婴儿用低剂量基因药物给药治疗。设计这种基因药物的目的是为病患提供功能性的SMN基因。另外12个婴儿接受更大剂量的基因药物治疗，这种剂量是AveXis建议的治疗剂量。试验中，没有一个受试者到13.6个月时，表现出疾病症状。AveXis定义的疾病症状是死亡或每天16小时、持续两周需要医疗处方呼吸辅助治疗。
Withnaturalhistorydatasuggesting25%ofbabieswithSMAwouldexperiencesuchaneventby13.6monthsofage,theresultshaveencouragedAveXistopushaheadwithplanstostartapivotaltrialofAVXS-.
根据自然病程数据显示，25％的SMA婴儿会在13.6个月的时候出现此类症状。所以，I期临床试验结果也鼓舞了AveXis，开始推进AVXS-关键性临床试验的计划。
“WeplantoinitiateapivotaltrialintheU.S.ofAVXS-viaIVdeliveryinpatientswithSMAtype1inthesecondquarterof,pendingasuccessfulout白癜风症状有哪些治疗白癜风需要多少钱