基因疗法潮头上的蓝鸟生物起飞坠落和渡劫

导语

基因疗法的未来到底会如何,时间将给出答案。但我们却很难笃定蓝鸟生物的未来。

文丨林怡龄

编辑

刘聪

年的J.P.Morgan大会上,蓝鸟生物时任CEONickLeschly进行了一次乐观且精彩的演讲。或许是上一年,蓝鸟生物的股票反弹近80%,给了他足够畅想的理由。

在这场演讲中,Leschly正着手构建一个到年的长期规划,侃侃而谈未来如何推进基因治疗和癌症治疗的产品管线。

在当时,很少有CEO能像他一样把演讲做得如此之好。年,还担任投资机构ThirdRock合伙人的Leschly在蓝鸟生物B轮融资完成后,延续一贯的投资风格,接手了蓝鸟生物,担任CEO。

把一家从年就成立,却无声无息的biotech,带到纳斯达克舞台成为最耀眼的生物企业之星,Leschly只花了不到3年时间。适逢美股正处于十年牛市和基因疗法迎来新突破,蓝鸟生物的股价乘风而起,且在日后获得了来自跨国药企BMS和再生元的合作。

年,基因治疗也成为了新风口。一二级市场对基因治疗企业都投入了极大的热情——一级市场融资不断;二级市场上,除了蓝鸟生物,其余4家未盈利的基因治疗企业股价也收获了几倍翻涨。

基因疗法,是将正常的外部基因导入目标细胞,以修正原本有缺陷或者异常的基因,从而达到治疗的目的。只是这项诞生于年的技术,目前还在走向成熟的阶段。

科学的本质是探索,但商业却似乎经不起探索带来的风险。年起,蓝鸟生物多个产品接二连三出问题,成为了股价蒸发的最大诱因。年4月1日,蓝鸟生物已经从原来每股美元高点跌至4.85美元。

而在这些表征背后,官司缠身、企业文化崩塌、资金告急,以及一些时运不济——号称史上最长的十年美股牛市结束和新冠疫情,都打乱了Leschly的“五年规划”,也让蓝鸟生物至今无法再振翅起飞。

基因疗法的未来到底会如何,时间将给出答案。但我们却很难笃定蓝鸟生物的未来。只是,踏足市场30年的先驱者已经承担起市场教育普及,后来者将可以更好地了解先行者开辟的道路,避免重蹈覆辙。

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基因疗法浪潮来袭,蓝鸟初生

自上世纪70年代“基因治疗”概念被提出以来,全球对于这项颇为科幻的技术便青睐有加。在美国,基因治疗临床试验的开展在90年代可谓如火如荼,尤其是年第一个基因治疗成功临床案例出现后,基因治疗更是一时间风头无两。

在这场席卷科学界的热潮中,年,麻省理工学院的两名研究员PhilippeLeboulch和IrvingLondon创立了GenetixPharmaceuticals,即蓝鸟生物的前身。但火热的基因治疗此时仍处于谨慎探索阶段。Genetix只是当时所涌现的一百多家公司的其中一员,并没有吸引过多


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