圣诞节前，FDA批准来自百健Biogen（纳斯达克：BIIB）和伊奥尼斯Ionis制药（纳斯达克：IONS）的Spinraza治疗患有脊髓性肌萎缩（SMA）的儿童和成人。
这是世界首个获批治疗SMA的药物。
这个新药通用名为nusinersen，是由伊奥尼斯制药（IonisPharma）研发,此前已经获得了儿科药罕见疾病优先审查凭证。在一个最后阶段的三期临床试验中，nusinersen显示了对患有SMA的婴儿达到了主要改善目标。
在8月，百健从Ionis公司获得此药的全球独家开发和上市权。
SMA是导致婴儿死亡的头号遗传疾病。由在运动神经元存活基因1（SMN1）突变引起的，SMA导致婴儿逐渐丧失走路，吃饭，呼吸能力。
首个治疗SMA的新药Spinraza是反义寡核苷酸，利用对基因的剪接技术，从而改变mRNA中的SMN2基因，增加了SMN蛋白的生产功能。SMN2和SMN1基因几乎相同。
加上这个刚刚获批的新药，目前主要共有三种针对SMA的在研新药候选物：
名称
治疗机理
适应症
公司
AVXS-
NAVrAAV9载体技术来提供存活运动神经元（SMN）基因
治疗I型SMA
一期临床试验取得进展
AveXis公司
RG
SMN2剪切调控因子
进入临床二期试验
罗氏和PTC疗法
Spinraza（nusinersen）
反义寡核苷酸改变SMN2基因
FDA批准
百健和Ionis制药
（健点子ihealth制作）
根据网站CureSMA.org介绍，SMA大约会影响一万个宝宝中的一人。但是，在美国，每50人中就有一人是SMA的基因携带者,不分种族和性别。
脊髓肌萎缩根据病情出现的年龄和身体状况主要有四种类型：I型，II型，III型和IV型。
患有SMA的孩子通常无法做我们习以为常的事情，如：呼吸和吞咽。但是，SMA不影响他们思考，学习知识和与周围的人进行情感交流。
百健发言人MattFearer告诉生物世纪BioCentury，公司预计下周公布定价。该药物将在约一周内上市。
在9月，美国食品和药物管理局（FDA）还批准了首个治疗DMD的新药。
SareptaTherapeutics公司的Exondys51（eteplirsen）是世界第一个用来治疗杜氏进行性肌营养不良症（DMD）的新药。
你可能喜欢：
宝宝脊髓肌萎缩有新药！百健提交美欧申请
患者优先！FDA一心软批了首个DMD药
DMD新药那些摆不平的事儿
健点子ihealth专注新药和投资，每天清晨带给你一手资讯和价值。资深医药媒体人和健康投资人于年创立后，立即在医药投资界引起北京什么医院看白癜风好北京有什么好的医院是治白癜风