潇湘晨报记者
张树波实习生申晟
一支特效的救命药，国外只卖41澳元（约合元人民币），国内要卖70万？
在此之前，“天价特效药”诺西那生钠注射液便因其高昂的定价及国内外不同价问题在各大社交平台掀起了轩然大波。
为了弄清楚诺西那生钠在国内的定价情况，有市民陆续向国家药品监督管理局提交了公开其定价等相关信息的申请。
一个月前，医院，一位来自宁乡的市民喻先生为两岁多的儿子进行了诺西那生钠注射。据悉，2岁多的诺诺患上了罕见病脊髓性肌萎缩（简称SMA），当天医生为其进行了第四针的注射。
8月7日，喻先生告诉记者，孩子用药后效果非常明显，现在整个人的状态比较好，力气也大多了，现在能做很多以前做不了的事情。
不过，喻先生坦言，根据注射周期，下一次注射是在十一月。
此前，由于有基金会的支持，首次注射药物时的价格是69.7万一支，买一支送三支，此后则是买一支送一支。接下来，诺诺要注射第五针，目前，一家人正在筹集费用。
一针70万，特效药凭什么“天价”？
诺西那生钠注射液为什么那么贵？
在解答这一问题之前，我们首先要搞清楚它治的是什么病。
SMA是一种常染色体隐性遗传病，通常患儿的父母都是携带者/GlobalGenes
医院神经内科副主任医师吴丽文介绍，SMA（脊髓性肌萎缩）是一种遗传性神经肌肉疾病，属于儿童罕见病，在新生儿中的发病率约为万分之一到六千分之一。
这种病也被称为“婴幼儿遗传病头号杀手”。SMA患儿出生不久，便逐渐丧失各种运动功能，包括呼吸和吞咽等功能，这样的患儿大多活不过2岁。（往期报道：婴儿渐渐丧失呼吸和吞咽能力，患上这病一般活不过2岁，续命药物70万/针）
在很长的一段时间里，SMA被认为是不治之症，而诺西那生钠注射液是中国首个和唯一治疗脊髓性肌萎缩症药物。
由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业