最近，#罕见病药卖到近70万一针#的消息，刷屏了。
“脊髓性肌萎缩症（SMA）”也因此进入了大众的视野。
今天我们就来和大家聊一聊这件事情。
主要内容如下：
01.“婴幼儿遗传病杀手”
02.一针需要70万？
03.商业保险能保吗？
“婴幼儿遗传病杀手”
脊髓性肌萎缩症，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。
它是由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩，属于常染色体隐性遗传病。
发病后，患者会逐渐丧失各种运动功能，包括呼吸和吞咽功能。
据统计，每个出生的婴幼儿中就有一个患有这种疾病。
普通人中，不分男女，约每50人中就有一个致病基因携带者。
也就是说，如果父母都带有致病基因，孩子患病的可能性高达50%。
根据患者起病年龄和临床病程，可以由重到轻分为4型。
急性婴儿型（SMA-Ⅰ）是最常见的一种亚型，最凶险、死亡率最高，占比45%。
起病急、病情重，如果不进行治疗，自然生存时间大概在2岁左右。
慢性婴儿型（SMA-Ⅱ）约占30%-40%，随病情发展会出现吞咽困难、咳嗽无力、脊柱侧弯等合并症。多数可以活到成年期。
少年型（SMA-Ⅲ）约占20%，多在出生18个月后起病，随病情发展会出现足部畸形、肌体肌束颤等影响日常生活，预期寿命不缩短或轻度下降。
成人型（SMA-Ⅳ）早起运动发育正常，成年起病，肢体近端无力，进展缓慢，预期寿命不缩短。
一针需要70万？
SMA是一种基因疾病，不会随着年龄增长或治疗而消失，而是会伴随患者一生。
目前国内唯一治疗该疾病的药物，就是由渤健公司（BiogenIdecLtd）研发的诺西那生钠（Spinraza）。
诺西那生钠（Spinraza），是世界上第一个治疗SMA的特效药。
年获得美国食品药品管理局（FDA）批准，年4月，在中国获批上市。
但这个药的费用极其昂贵，一针价格约70万元人民币。
第一年需要打5-6针，也就是万左右，此后每年还需要注射3针，也就是多万。
而且，很可能需要终身注射。
有人测算过，如果3岁确诊，寿命达到50岁，按这个注射频率和价格，全部自费需要1.亿元人民币。
一瓶诺西那生钠注射液只有5ml，1ml有20滴，那一滴药就是块。
这对我们绝大多数普通人来说，简直是天文数字。
所以，有人在网上说这药在澳大利亚只用41澳元（约元人民币）、日本甚至几近免费时，一时间炒作、质疑接踵而来。
有些自媒体指责药监局、发改委没有管好价格，任由药企胡乱定价。
事实上，在诺西那生钠推出时，纽约时报就评价说这是世界上最昂贵的药之一。
在美国，打一针要12.5万美元，合人民币86.7万元，比我们中国的定价还要贵。
澳大利亚之所以只用41澳元，是因为澳大利亚政府将其纳入了当地的药品福利计划（可理解为中国的“医保”）。
当地诺西那生钠的发行价高达11万澳元，将近55万人民币。
哪怕是在很多发达国家，都没有把这款药纳入医保。
所以，诺西那生钠，这个药本身就非常昂贵。
不论在我们中国，还是在澳大利亚、美国、日本、加拿大，又或是其他地区，都非常非常贵。
除了诺西那生钠，目前全球还有2种可治疗SMA的药物，但也都贵的离谱。
诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，定价却高达万美元（约人民币万元），而且这个药仅在欧盟、美国、日本等上市。
罗氏公司研发的Risdiplam则是正在等待FDA的上市批准。
为什么那么贵？
首先，诺西那生钠是新药。
药物研发的成本是非常高的。
一种新药从研发，到临床试验，再到上市，需要相当长的时间，而且失败率极高。
据统计，一款新药的平均开发成本约为17.78亿美元。
而且，一般新药的专利保护期为20年。
专利期后，其他药厂是可以仿制的。
所以，专利期内，新药的药价通常都会很高，才能覆盖前期的成本。
其次，SMA属于罕见病。
SMA的新生儿的发病率大概是1/-1/。
因为罹患的人数较少，对药物的需求低，买的药也不多。
药企自然不可能像普通药物那样，薄利多销，靠数量平摊巨额的成本。
毕竟，如果赚不到钱，自然也不会有太多动力去研发新药。
所以，想要覆盖前期的研发成本，只能卖的贵一些。
不过，值得一提的是，中国初级卫生保健基金会已经启动了我国首个脊髓性肌萎缩症（SMA）患者援助项目。
患儿家属可以申请参加援助项目，如果符合项目申请条件，第一年大概能以万元价格注射6支原价每支70万元的药物。
能不能纳入医保目录？
我想应该有朋友会问，“为什么我们不能把罕见病用药纳入医保”。
1）没来得及
诺西那生钠在年2月份获批，4月份正式上市。
而根据我国相关规定，参加年医保谈判的药品必须是年12月31日前获得批准的药品。
所以，诺西那生钠没有参加年国家国家医保谈判，也没有纳入国家医保药品目录。
而医保局相关人员表示：诺西那生钠注射液自年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企谈判，把药物价格降下来，进而满足SMA患者的需求。
2）成本太高
诺西那生钠实在是太贵了。
如果由医保买单，那将是一笔巨额的开支。
渤健公司上半年财报中，全球约有6万例SMA患者，我国SMA患者是2万-3万人，占了一半。
我国目前每年有万新生儿，按SMA的发病率，大概有个新生儿会得这个病。
按照现在的行情，仅是SMA，至少也要花掉上万亿的医保基金。
要知道，中国全国职工医保次均住院费用还不到1.2万元。
据中华全国总工会年披露的数字，我国大概有3.91亿职工。
也就是说，职工一年的住院总支出不到8万亿。
3）医保的初衷是“广覆盖，低水平”
我们的医保，是国家统筹福利，初衷是做到“广覆盖，低水平”，作为基础的保障。
每年几百到几千块，就能报销二三十万。
即使是这样，也依然还有很多人连医保都没有。
而国家医保局制定的医保目录是适用于全国各地的。
所以一定要确保药物进入医保目录后，各地都能用得起。
如果这类罕见病药物纳入医保目录，对于欠发达地区，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力。
看起来，短期内指望医保是不太现实的。
但不用太多担心，SMA，很多商业保险都是可以赔付的。
商业保险能不能赔？
SMA是常染色体隐性遗传病。
而对于多数商业保险来说，遗传性疾病往往都是免责的。
来源：某保险条款
但别担心，还是很多商业保险能赔付SMA的。
不论是07年重疾险疾病定义，还是新重疾定义征求意见稿，都对SMA有保障。
重疾定义对比
绝大多数保险公司都默认，严重运动神经元病不受“遗传性疾病”免责条款的限制。
也就是说，只要确诊脊髓性肌萎缩症，重疾险都可以赔付。
如果实在担心，有些产品在定义中也强调了不受免责条款的限制，也有些产品额外增设了“婴儿进行性脊肌萎缩症”。
比如这种：
来源：某保险条款
比如妈咪保贝、晴天宝宝、达尔文3号、超级玛丽3号Max等，都保障“婴儿进行性脊肌萎缩症”。
达尔文3号、超级玛丽3号Max都有60岁前重疾赔付%保额，还是不错的。
而且像是嘉贝保、妈咪保贝这样的儿童重疾险，列入少儿特定疾病/罕见病的范围内，可以得到三倍保额的赔付。
不过一般的重疾险，基本保额只有50万，妈咪保贝最近直接将0-3岁的最高保额降为30万。
即使附加少儿特疾责任，也不够第一年的治疗费用。
所以，还需要有医疗险的帮助。
医疗险：
百万医疗险的保额基本都是一般住院万起，重疾住院万起，保额是足够的。
我查了一下，目前超越保、尊享e生、好医保长期医疗，都是可以保障的。
比如超越保：
尊享e生，则是直接放入了种罕见病中：
虽然没进医保目录，医院有诺西那生钠，是可以找保险公司报销的。
现在百万医疗险续保也很友好，只要产品没停售，即使理赔了，也能继续买。
最后
总有人说保险这也不赔，那也不赔。
但当真的发生意外时，我们才会后悔为什么不早点买保险。
SMA的发病率不高，但是这种病发病极早，孩子出生6个月内都可能发病。
而保险，一般都要求孩子要满月后身体健康才能投保。
投保后也不是高枕无忧，还需要经历30-90天的等待期。
如果在等待期内罹患疾病，是得不到赔付的。
这就意味着，如果不在孩子出生后就做好投保的准备，疾病很可能会打我们一个措手不及。
所以，在孩子出生前就考虑好保险的配置，尽可能早的做好保障，是非常有必要的。
当然，我最希望的，还是大家买的保险，永远都用不上！
P.S.如果有需要，可以通过1v1规划咨询我们的顾问。长按扫描