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“我认为，解决罕见病问题的最大任务是开发药物，我将与团队合作推动药物研发。”在近日召开的年中国罕见病大会开幕式上，肌萎缩侧索硬化（渐冻症）患者蔡磊发来他为大会录制的视频。视频里，蔡磊坚毅的目光令人动容。
年，41岁的蔡磊被确诊患有渐冻症。这种神经系统罕见病会使患者逐渐失去运动能力，最终在呼吸衰竭中离世。但蔡磊并没有放弃，他寻求科学家支持、搭建数据库、建立规模达数亿元的基金推动药物研发，为渐冻症患者提供支持。他还尝试直播带货、撰写自传，并联合多位病友志愿身后捐献脑组织和脊髓组织供医学研究使用。
推进全链条式科研转化
由于患病人数相对较少，罕见病也被称为孤儿病。中国罕见病联盟发布的《中国罕见病综合社会调研》显示，在参加调研的2万余名患者中，95%的患者缺乏明确的治疗药物。
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