迄今为止，只有少数药物能够减缓疾病的进展，但无法治愈它。但博尔德科罗拉多大学的研究人员发现了这种疾病的一个令人惊讶的新因素——一种古老的、类似病毒的蛋白质，已知在调节这种疾病和胎盘发育条件方面发挥着重要作用。
研究结果最近发表在《eLife》杂志上。主要作者、生物化学系助理教授AlexandraWhiteley表示：“我们的工作表明，当这种外来蛋白（也称为PEG10）在神经组织中高水平存在时，它会改变细胞行为，从而有助于肌萎缩侧索硬化症。”
在ALS协会、美国国立卫生研究院和博尔德科罗拉多大学合资伙伴的资助下，怀特利的实验室正在努力了解所涉及的机制，并找到抑制反应蛋白的方法。怀特利说：“现在还处于早期阶段，但希望这可能会带来一种全新的潜在治疗方法，以找到这种疾病的根本原因。”
具有现代影响的古老病毒先前的研究表明，大约一半的人类基因组是由古代病毒（也称为逆转录病毒）和病毒样寄生虫（称为转座子）留下的DNA片段组成。它们在0-5万年前感染了我们的灵长类祖先。有些病毒，例如艾滋病毒，以其感染新细胞并引起疾病的能力而闻名。
其他病毒，比如失去了尖牙的狼，在人类进化过程中随着时间的推移被驯化，代代相传。
PEG10就是这样一种“驯化转座子”。研究表明，它可能在哺乳动物发育胎盘方面发挥了重要作用——这是人类进化的关键一步。
但就像Jekyll和Hyde病毒一样，当PEG10在错误的地方过多时，它也会导致疾病，包括一些癌症和另一种罕见的神经系统疾病，称为天使综合征。
Whiteley的研究首次将病毒样蛋白与ALS联系起来，表明PEG10在ALS患者的脊髓组织中含量很高，有可能干扰大脑和通讯神经元的运作机制。“看来PEG10的积累是ALS的一个标志，”Whiteley说。
太多的蛋白质出现在错误的地方怀特利并没有开始研究ALS（即古代病毒）。相反，科学家研究细胞如何摆脱多余的蛋白质，因为太多被认为健康的蛋白质往往与其他神经退行性疾病有关，包括阿尔茨海默病和帕金森病。
怀特利的实验室是世界上仅有的几个研究泛素基因的实验室之一，这种基因有助于防止有问题的蛋白质在细胞中积聚。
年的一项研究发现，泛素2基因（UBQLN2）的突变与一些遗传性ALS病例有关，约占ALS病例的10%。剩下的90%是散发性的，不被认为是遗传性的。但目前尚不清楚缺陷基因如何导致这种致命疾病。
哈佛医学院的Whiteley和同事利用现代技术并应用于动物，首次确定当UBQLN2行为异常且无法抑制时哪些蛋白质会积累。在积累的数千种蛋白质中，PEG10位居榜首。
Whiteley和同事随后收集了已故ALS患者的脊柱组织（由医学研究组织TargetALS提供），并使用一种称为蛋白质组学的蛋白质分析方法来查看是否有任何蛋白质过度表达。同样，在审查的7,多种蛋白质中，PEG10名列前5位。
在另一项实验中，研究小组发现，当泛素基因发生故障时，PEG10蛋白会积聚并扰乱将电信号从大脑传送到身体的神经纤维的生长。
研究表明PEG10在散发性和遗传性ALS患者的组织中过度表达。这意味着病毒样蛋白或古代病毒可能在这两种情况中发挥关键作用。
“事实上，PEG10可能会导致这种疾病，我们可能会确定治疗ALS的新靶点，”Whiteley说。对于一种可怕的疾病，没有有效的治疗方法可以将生命延长几个月以上，这是很有意义的。”
这项研究还可以帮助我们更好地了解由蛋白质堆积引起的其他疾病，并让我们深入了解古代病毒如何影响健康。
在这种情况下，怀特利对比了可能重新长出“爪子”的所谓“驯化”病毒。“驯服是一个相对术语，因为这些类似病毒的活动可能导致神经退行性疾病，”她说。在这种情况下，对胎盘有益的东西可能对神经组织不利。”