“终于盼来这个药进医保，救孩子的命。”
就在今天
通过“灵魂砍价”砍来的“救命药”，
在泉州顺利完成注射！
年3月1日下午2时许，2周岁10个月的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿小妍（化名）医院顺利注射治疗药物诺西那生钠，陪伴在旁的小妍父母和医护人员们都为之鼓舞。这是昔日近70万一针的天价药诺西那生钠注射液进入医保目录后在泉州注射首针。
过两天，来自南安4周岁4个月的患儿小彬（化名）医院注射该药。他们成为这一天价药物进入医保后我市首批受益者，并将在治疗结束出院后根据我市医保规定享受医保报销待遇。
4周岁4个月的患儿小彬（化名）在家里用站立架做康复治疗年，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物“诺西那生钠注射液”在中国获批上市。年11月，在国家医保目录药品谈判现场，经过8轮“灵魂谈判”后，谈判代表最终将诺西那生钠注射液价格“杀”到3.3万元每针。年12月，国家医保局公布了74种新药进入医保名录，“天价救命药”诺西那生钠注射液列入其中。年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地。据悉，根据福建省医保局有关文件精神，国家医保谈判药品“诺西那生钠注射液”列入福建省第三批门诊单列支付药品及“双通道”管理药品，不设起付线，药品费用的80％纳入医保支付范围。多学科默契配合
20分钟完成鞘注
1日下午2时许，医院小儿神经内科病区，来自石狮的小妍顺利鞘注治疗药物诺西那生钠，这是“诺西那生钠注射液”在纳入医保目录后，她鞘注的第二针，14天前，她在福州完成第一针注射。而患儿小彬也将在几天后医院实施首针鞘注。神经内科主任医师林学锋介绍，2名患儿都属于脊髓性肌萎缩症Ⅱ型，患者多在生后6到18个月起病，早期通常可以吸吮，吞咽和呼吸功能正常，主要为进行性肌无力，能坐但不能独立行走，随着病情发展，可出现脊柱侧弯等。注射该药物有一定难度，科室为保障顺利治疗做好充分准备，进行充分术前评估检查，确定符合注射标准，制定方案。1日为患儿进行了腰椎穿刺术，待腰椎穿刺成功后，用注射器将5毫升的诺西那生钠注射液从药瓶中抽出来，待医生留取和药物等量的脑脊液后，缓缓将诺西那生钠注射液注入患儿椎管内，完成操作治疗，整个过程持续约二十分钟。林主任称，目前患儿情况稳定，无不良反应，接下来将定期接受后续药物治疗并进行多学科管理治疗。对话家长
“等打完针，腿就有力气了”
1日，看到小妍顺利注射第二针“诺西那生钠注射液”，父亲蔡先生很欣慰，他已开始对女儿的未来满怀希望。“此前这个药物要近70万一针时，我们感到很崩溃，得知降价后，兴奋得睡不着。”28岁的蔡先生说，在小妍刚满周岁时，家里人发现孩子每走十多步就会摔倒，当时以为是骨骼发育问题，但检查又没有问题。而在一次感冒后，小妍就走不动了。在1周岁10个月时，经过基因检测，孩子被确诊为脊髓性肌萎缩症。但“诺西那生钠注射液”在中国获批上市之初，价格高昂，蔡先生是一名公司职员，药费是他们这样的普通家庭完全无法承担的，妻子白天帮女儿做康复治疗，夜里加班，努力谋生，并期待着好消息，只是女儿依旧不能站立，行走、奔跑更是不可想象的奢望。在得知治疗药品进入医保目录后，他们心中又重燃希望。“知道要打针，孩子也不怕，她会说打针完，腿就有力气了。”蔡先生说，小妍现在拿东西双手会发抖，会爬，但不会走，只能坐着，尽管用药后的康复治疗、呼吸道消化道监控等方面都需要严格看护，但顺利注射两针是一个好的开始，他们相信孩子会慢慢变好。“盼着孩子能站起来，正常去上学”
在医院里，4岁多的南安男童小彬紧紧地依偎在妈妈的怀里，他也无法行走，爬行能力不如小妍。父亲林先生回忆着，在小彬1周岁5个月时，“孩子还爬得很快，像跑一样，但就是只能扶走，之后一场感冒后，连爬都变慢了。”那时他们也以为孩子是骨骼发育问题，但在做了两三次的基因检测后，他们才相信最不愿看到的事实。为此他们辗转就医，还加入了国内的SMA病友群，虽然无法药物治疗，但确诊后他们从来没有放弃过希望。夫妻俩还给孩子买来康复站立架，每次在家训练站立六七十分钟，每天坚持两次。随着小彬渐渐长大，他的上下肢逐渐出现萎缩，不能独立行走，夫妻俩都只能推着手推车带他出门，孩子没有朋友，无法上幼儿园，令夫妻俩揪心不已。而那时的“天价药”，就算他们倾尽所有，也只打得起一针，无力承担长期治疗费用。现在该药物纳入医保目录后，他们第一年的医药费预计10万元左右，极大减轻压力。夫妻俩也生育了二胎女儿，三胎还在妊娠中，经检查都是健康的。林先生期盼着，小彬能早日站起来，与同龄孩子一样去上学，平安快乐。发病率在万分之一，医保报销后每针自费1万多元。林主任表示，脊髓性肌萎缩症，是一种罕见的常染色体隐性遗传病，SMA患者由于染色体5q上的SMN1基因致病性变异，造成神经元存活蛋白（SMN）缺乏，导致脊髓前角运动神经元变性，进而引起严重的肌肉萎缩和无力。根据起病年龄、运动里程碑及疾病进展程度，可分为0~Ⅳ型。在缺乏医学干预的情况下，一些重症患者撑不过2岁，因此SMA也被视为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。年，“诺西那生钠注射液”在中国获批上市之初定价为69.97万元。患者需要在前63天注射4针，往后每4个月注射1针，终身用药。“此前也有个别泉州SMA患者到外地注射该药物，但大部分患者经济上是难以承担。”林主任表示，据统计，SMA在国内的发病率是分之一，42人里可能就有1名隐性携带者。通过持续用药，有望稳定和改善患者的运动功能，重获部分已经丧失的运动能力，延缓病情发展，提高生存率。林主任称，此前SMA像是一种“绝症”，患者无药可用，不得不面临呼吸功能及运动能力进行性下降的困境，许多患者的生命受到威胁，独立生活能力受到严重影响，给家庭带来沉重的经济负担和心理创伤。据了解，我省已登记在案的脊髓性肌萎缩症患儿约有多名，泉州有30多名。今年1月以来，福州、厦门、宁德等地已有患者成功注射该药物。如今，包括小妍和小彬，已有6名患儿医院登记等待实施“诺西那生钠注射液”注射和治疗。根据泉州医保政策，一支诺西那生钠注射液经过报销后，患者自费部分1万多元，极大减轻了民众的医药费用负担。部门
解决罕见病参保患者看病用药“堵点难点”记者从泉州市医保局获悉，为了解决我市罕见病参保患者在泉州看病用药“堵点难点”问题，今年1月份，市医保局相关领导带队到泉州市妇幼保健院·医院现场调研新增国家医保谈判药品诺西那生钠注射液的备货、供应及物流调拨情况，推动国家医保谈判药品在泉州顺利落地。年1月，国家新版医保药品目录在泉州市正式执行，包括诺西那生钠注射液在内的67种新增国谈药品纳入“双通道”管理范围，推动定点医药机构保障相关药品供应，提高患者用药的可及性、便捷性，打通国家医保谈判药品落地“最后一公里”。来源：东南早报
记者：许奕梅王柏峰
通讯员：何毓慧
编辑：李安然
审核：陈翛等
戳和
愿小朋友们健康成长！
↓↓↓
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇