京豫合作·北京专家在郑州45
还记得一个多月前，登上热搜的医保药品谈判“灵魂砍价”吗?
谈判中，治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物诺西那生钠谈判进行了一个半小时，过程可谓异常艰难。最终，药品由每支70多万元下降为3万多元。
年1月1日，医院神经内科在新版医保药品目录落地实施首日，率先为2岁多小患者依依(化名)进行诺西那生钠治疗。
术前，北京专家、PICU特聘主任李铮，北京专家、神经内科特聘主任张炜华，大内科、PICU主任金志鹏、副主任苏军，神经内科(郑东院区)主任王媛、副主任徐凯丽、副主任马燕丽，骨科副主任李振威，药学部副主任裴保方等多名专家为患儿进行了充分的个体化评估。
上午，在音乐声中和动画片播放中，小依依顺利完成诺西那生钠鞘内注射给药，整个过程孩子很配合，氛围轻松愉悦。术后患儿情况平稳，未见不良反应，安返病床后密切观察生命体征。
王媛主任介绍，脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能。如果不进行治疗，大多数患有最严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，可能危及生命。
近年来，在国家医保局、国内医学界、患者组织、制药企业的共同努力及推动下，SMA的诊疗取得了很大的进步。年4月，全球首个SMA治疗药物诺西那生注射液正式在中国上市;年4月，成立中国SMA诊治中心联盟，医院被授予中国SMA诊治中心联盟单位。
张炜华主任介绍，年1月1日，新医保目录开启了“小群体”患者的新生。随着治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物-诺西那生钠注射液降价并纳入医保，报销后，患儿家庭承担的每支药品费用由70多万元降为1万6千元，首年全年花费由多万元降为10万元左右，后续每年治疗费用为5万元左右，让更多患儿获得救治机会，重获新生希望。
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症，患者通过用药可以大大缓解病情，运动功能、呼吸功能等得到有效改善，极大提高生活质量。
医院是国家儿童区域医疗中心建设试点单位，致力于提升罕见病、疑难重症患儿的救治水平。近年来，医院开设儿童神经肌肉病多学科联合门诊，为患儿进行呼吸支持、营养指导、疑难重症患者的脊柱侧弯矫形外科治疗和康复训练示范，倡导标准化照护。医院MDT多学科专家参与，对患者病程进行动态评估，并进行前瞻性的护理、处理建议，为患者提供一站式服务。
神经内科徐凯丽/文
宣传科马一禾/编
孙国源/版
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