罗氏口服脊髓肌萎缩新药，进入最后冲刺阶段。来自5月12日宣布的消息称，日本的下一轮新药审评审议会议将在两周后的5月26日召开。
这个会议，考虑到新冠疫情，采用视频会议进行。
这个会议讨论的新药共有7个，其中最引人瞩目的就是罗氏公司口服治疗脊髓肌萎缩的risdiplam。
日本是世界第三大医药市场，而且医保报销手续对于罕见病的新药优惠，因此，吸引了药企的纷纷进入研发。
如果这次会议上，对于罗氏的这个新药没有异议的话，正式的新药获批决定将在6月就可以出炉。
如果获批的话，risdiplam将是日本批准治疗SMA的第一个口服新药。
与此同时，这个口服新药在国内的审评也是临门一脚，此前已经被纳入优先审评通道。
目前两个治疗SMA的新药一个是渤健（Biogen）的诺西那生钠注射液，另一个是诺华的基因治疗Zolgensma。
渤健最新公布的年第一季度业绩表明，诺西那生钠在国际市场上继续增长，尤其是获得批准的市场不断增加，医保的扩大也带来了使用的增加。
诺华的基因治疗针对运动神经元基因修复，是一次性治疗。
获批只是一方面，下一个是决定医保报销和定价。
因为医保和新药获批一环扣一环，因此，获批的后继就是医保的审议。日本将由一个专门的机构中医协来决定医保。
此外，这个口服新药的定价也就受到高度