TiPLab生物医药专利研究
年度合集
TiPLab是国内领先的专注于知识产权资产的战略管理的研究型
基于对创新活跃的技术领域，特别是通过对生物医药、智能智造等前沿技术领域的系统深入研究，我们帮助客户处理最核心的知识产权问题，并借助独特的计算机辅助工具，最大限度地实现其创新的商业价值。TiPLab的使命是帮助技术驱动型企业获得并维持商业上的竞争优势。
TiPLab提供基于研究的核心知识产权服务：
TiPLab作为一家专业服务公司，坚持原创的系统的研究和知识累积：
年是TiPLab生物医药小组展开系统性专利研究的第三个年头，继年推出了医药独角兽的研究系列外，年又新增了“小分子药物专利研究”的专题，在本合集中大家可以集中阅读到相关的文章。
年，TiPLab将继续深耕于生物医药领域，不断学习、积累、迭代、总结，持续打磨团队的专业能力，为信任我们的伙伴们带来更多的价值。现将年积累的63篇研究文章进行集中梳理呈现，方便大家参考查阅。
以下，Enjoy：
一、重磅药俱乐部围绕重磅药物所构建的专利壁垒及所采用的专利策略往往比较系统全面，对国内药企有很强的借鉴意义，除了过往针对“十亿美元俱乐部”的药物展开分析，年，我们继续就“明日之星”潜力重磅药物和最新获批的新药展开研究，尝试给产业界企业总结和呈现不同的专利布局策略和面临的挑战。
概要：年11月27日，首款“不区分肿瘤类型”的小分子药物—TRK抑制剂larotrectinib（商品名为Vitrakvi）获得FDA批准，用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤患者。Larotrectinib的获批，是癌症治疗方式从针对“肿瘤发生部位”转向“致癌驱动基因”的里程碑事件，预示着人们在精准医学的道路上又迈进了一步。
“不区分肿瘤类型”的抗癌药Vitrakvi
概要：年4月，FDA批准了用于治疗X-连锁低磷性佝偻病(XLH)的单抗药物burosumab(商品名Crysvita)的上市申请。在此之前，burosumab已于年2月份获得欧盟的有条件的上市许可。burosumab是靶向成纤维细胞生长因子23(FGF23)的全人源IgG1单抗，同时也是全球首个治疗XLH的药物。
靶向FGF23的单抗—Burosumab
概要：近日，治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法AVXS-获FDA优先审评，AVXS-使用AAV9载体将正常基因递送至患者体内，有望成为继LUXTURNA之后第二款获批的在体(Invivo)基因疗法。
AveXis公司罕见病基因疗法AVXS-
概要：β-地中海贫血发病的根本原因是β-珠蛋白基因发生了突变，通过基因治疗可纠正缺陷基因达到根治疾病的目的。目前针对β-地中海贫血，Bluebird的BB已经进入临床三期，若试验顺利，有望近年上市。BB是一种慢病毒载体，本文将探讨其研发过程中涉及的基因组改造及其专利保护情况。
β-地中海贫血的基因治疗
概要：年4月，Amgen/UCB宣布FDA批准其骨质疏松症治疗药物Evenity（romosozumab）上市，用于治疗绝经后女性伴随有高骨折风险的骨质疏松症。romosozumab是靶向sclerostin的人源化IgG2单抗，也是全球首款靶向sclerostin的单抗)。
骨质疏松症新药Evenity(romosozumab)
概要：全球首款纳米抗体药物caplacizumab(商品名：Cablivi?)于年9月获得了欧盟EMA的批准，用于治疗罕见血液疾病，caplacizumab由Ablynx基于其特有的纳米抗体技术开发而成，预示着纳米抗体这一新型抗体形式正式走向了商业市场。
首款纳米抗体药物Cablivi?
概要：IL-23的单抗Skyrizi（活性成分：risankizumab）用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病。risankizumab能够抑制促炎症因子的释放，为银屑病患者提供了一种新的治疗选择。
银屑病新药Skyrizi(risankizumab)
概要：年3月，阿斯利康与第一三共合作共同开发抗HER2ADC药物trastuzumabderuxtecan，双方计划于年下半年递交治疗HER2阳性转移性乳腺癌的第一份BLA上市申请，有望填补耐药性HER2阳性乳腺癌的市场空白，双方还在继续探索其在HER2低表达癌症以及多种HER2阳性癌症中的应用。
ADC药物trastuzumabderuxtecan
概要：年的ACSO大会上，DaiichiSankyo（第一三共制药）公布了其靶向HER3的抗体偶联药物U3-在治疗携带EGFR基因突变且对TKI疗法具有抗性的非小细胞肺癌（NSCLC）中具有良好的抗癌活性和安全性，有望成为难治性NSCLC患者新的治疗选择。
靶向HER3的抗体偶联药物U3-
概要：Canakinumab是一种人抗白介素-1β单抗，通过与IL-1β结合抑制炎症，有助于治疗多种与炎症相关的疾病。年9月，FDA连续批准canakinumab(商品名Ilaris?)用于治疗三种新的自身炎症性罕见病。诺华(Novartis)还在不断探索其在心血管疾病及癌症领域的治疗应用。
靠扩展适应症焕发新生的Ilaris?
概要：Ofatumumab是由Genmab公司开发的靶向CD20的人单克隆抗体，可与B细胞表位CD20分子结合杀伤B细胞，已批准用于治疗B细胞慢性淋巴性白血病(CLL)。目前Novartis与Genmab将其开发用于治疗复发和缓解型多发性硬化症(MS)。
靶向CD20的单抗-Ofatumumab
概要：Panitumumab是一种抗人表皮生长因子（EGFR）单抗，通过阻断EGFR与相应配体结合来抑制肿瘤细胞的生长，FDA已批准其用于治疗结直肠癌。Panitumumab由Abgenix开发，Abgenix被Amgen收购之后其所有权包括相关专利权转让至Amgen，但Amgen仍需要从其他公司获得专利许可才能对panitumumab进行生产销售，这又是为什么呢？
由Panitumumab谈专利权与自由实施
概要：年10月，Dermira公司在秋季临床皮肤学会议上公布结果显示抗白介素13（IL-13）单克隆抗体lebrikizumab单药治疗成人患者中重度特应性皮炎的2b期剂量递增临床试验中获得积极效果，lebrikizumab显著改善了患者的湿疹面积及严重度指数（EASI）。目前Dermira已经启动关于lebrikizumab的3期临床研究。
从Lebrikizumab看药物研发与专利申请
概要：近日，Roche宣布欧洲EMA已经批准其抗IL-6R单抗satralizumab用于治疗成人和青少年视神经脊髓炎谱系疾病的上市许可申请(MAA)。而且，美国FDA也已接受satralizumab的生物制剂许可申请(BLA)。satralizumab可能的获批上市，将为NMOSD患者带来安全有效的治疗选择。
pH依赖性抗原结合再循环抗体satralizumab
概要：Spinraza?(nusinersen，诺西那生钠注射液)是第一个用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物，使SMA临床治疗跨入了新的历史阶段，年2月，诺西那生钠注射液作为临床急需用药经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批。这里，我们结合Spinraza?开发背后的故事，看看它为竞争对手设下的专利障碍。
首个脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Spinraza?
概要：Alirocumab是一种前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶kexin9（PCSK9）抑制剂，可用于降低血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的水平。Alirocumab由Regeneron和Sanofi共同开发，虽然有专利傍身，但从年其向FDA递交申请开始便身陷一系列专利侵权诉讼的风波。
PCSK9抑制剂alirocumab
小分子专题
概要：年8月，FDA批准Xalkori(crizotinib)用于治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的局部晚期或转移的非小细胞肺癌(NSCLC)，成为首个针对ALK进行靶向治疗的药物。该药目前已在包括中国在内的多个国家获得批准，被公认为ALK阳性的晚期NSCLC一线标准治疗药物。
首个肺癌个体化治疗药物Xalkori?(crizotinib)
概要：年10月16日，美国FDA宣布批准辉瑞公司的新一代PARP抑制剂（商品名为Talzenna）上市，用于治疗胚系（遗传性）BRCA突变（gBRCAm），HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌（MBC）患者。这是迄今为止，FDA批准的第4款PARP抑制剂。
PARP抑制剂Talzenna
概要：年11月，FDA批准辉瑞Sutent?的适应症扩展申请，用于辅助治疗复发性肾细胞癌成年患者。自年首次获批上市以来，Sutent?目前已经是晚期肾细胞癌的标准疗法，这次批准也标志着Sutent?成为该病症患者群的第一个维持疗法。
肾癌靶向疗法的里程碑Sutent?
概要：辉瑞Ibrance?是全球首个被批准用作癌症疗法的CDK4/6抑制剂，用于女性绝经后晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌的联合治疗。今年4月，基于真实世界用药数据，该药适应症扩大至男性患者的晚期或转移性乳腺癌。
乳腺癌靶向药物Ibrance?
概要：Alecensa?（Alectinib,阿莱替尼,药品名称安圣莎?），是由日本Chugai公司（罗氏公司控股）研发。Alectinib用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗。
肺癌靶向药Alecensa?
概要：Lorlatinib是一种强效、可透过血脑屏障的、第三代间变性淋巴瘤激酶（ALK）/ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在晚期ALK阳性NSCLC中具有强大的临床活性，包括先前ALKTKIs治疗失败的患者。Lorlatinib已在美国和日本获批用于先前已接受过治疗的晚期ALK阳性NSCLC。
第三代ALK抑制剂lorlatinib
概要：Lynparza?(Olaparib，奥拉帕尼)，最初由KuDOS药物公司发现，于年转让给阿斯利康开发。奥拉帕尼是一种靶向治疗卵巢癌的PARP抑制剂，也是目前唯一被美国欧盟批准用于治疗BRCA突变的晚期卵巢癌患者的药物。
PARP抑制剂鼻祖-Olaparib
概要：Xtandi?是首个可以同时用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)和非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)的药物。目前，该产品已经在美国和欧盟等获批，尚未通过中国的审批。
前列腺癌靶向药物Xtandi?
概要：Xofluza（Baloxavirmarboxil）最初由日本Shionogi公司发现，由罗氏与其进行全球开发。该药是首款也是目前唯一一款获批用于治疗流感的单剂量口服药物，也是FDA近20年来批准的首款具有新型作用机制的抗流感病毒药物。
流感界Superstar－Xofluza?
概要：Daurismo?是首款获得FDA批准用于治疗AML患者的Hedgehog信号通路抑制剂。Hedgehog信号通路的异常激活被认为可促进肿瘤干细胞的发育和存活，临床前研究表明扰乱这一信号通路可以削弱肿瘤干细胞的发育和存活。
首款Hedgehog抑制剂Daurismo?
概要：Sacituzumabgovitecan（IMMU-）是Immunomedics旗下的一种新型、首创的ADC药物，基于Immunomedics的CL2AADC平台技术开发而成，Immunomedics充分利用美国延续申请策略，围绕该平台技术和IMMU-构建了庞大的专利家族。
由Sacituzumabgovitecan看美国专利延续申请策略
概要：年08月，珐博进（FibroGen）研发的罗沙司他（roxadustat，商品名：爱瑞卓?）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）新适应症批准。作为首个全球同步研发、中国首发的1类新药，罗沙司他在中国率先实现治疗透析与非透析慢性肾脏病贫血患者的全面应用。
全球首个HIF-PHI抑制剂—罗沙司他
概要：Gilenya?（Fingolimod）是目前唯一一款同时覆盖儿童、青少年和成人患者多发性硬化症的口服药物，该药充分利用制剂专利的外围保护策略，将其生命周期延续到至少年。
Fingolimod制剂专利“续命”
概要：年5月15日，辉瑞的EGFR二代药达克替尼（Da